标签:罕见病 总共有 72 条记录
武田抛500亿购夏尔,开拓罕见病市场

武田抛500亿购夏尔,开拓罕见病市场

最新披露的是日本药企武田,正在积极考虑收购英国夏尔公司。“武田证实,正在考虑向夏尔公司提供可能的报价方法。”武田在声明中表示。

2018-03-29 11:09

各国罕见病药物政策解读

各国罕见病药物政策解读

罕见病包括遗传病、癌症、传染性热带病和退行性疾病等,罕见病药物是指用于治疗、预防或诊断罕见病的药物或疫苗。

2018-03-02 10:39

沪五家医院开出罕见病专科门诊

沪五家医院开出罕见病专科门诊

2月28日,上海市卫生计生委发布了“上海市罕见病诊治中心”和第一批“上海市罕见病专科门诊”。 

2018-03-01 14:58

这6个国产新药,获得了美国和欧盟的孤儿药资格认定

这6个国产新药,获得了美国和欧盟的孤儿药资格认定

罕见病的定义在各国不尽相同,在美国是指患病人群小于20万的疾病,而在欧洲则定义为患病率低于1 2000的危及生命或慢性渐进性疾病,这一比例在日本则被划定为1 2500。我们国家...

2017-08-17 13:34

孤儿药市场分析之一: 罕见病背后是巨大的医疗成本

孤儿药市场分析之一: 罕见病背后是巨大的医疗成本

2017年年初,新当选美国总统特朗普邀请一名特殊客人,罕见病庞贝氏症患者Megan Crowley,参加其任期内首次国会两院联席会议,正如特朗普总统所说:“今晚,一名杰出女性与我们...

2017-07-28 10:33

6321款在研新药,9526个项目,临床管线大盘点

6321款在研新药,9526个项目,临床管线大盘点

新药研发管线中,有超过6300款独特在研新药,以及超过9500个独特临床项目。其中四分之三有成为同类首款(first-in-class)潜力

2017-07-20 09:38

FDA回心转意受理Fabry氏症药物migalastat

FDA回心转意受理Fabry氏症药物migalastat

今天美国生物技术公司Amicus宣布FDA在去年拒绝受理其罕见病Fabry氏症药物migalastat申请后少见地改变立场,准备接受migalastat的上市申请。

2017-07-12 09:53

针对孤儿药,FDA启动了一个特别计划

针对孤儿药,FDA启动了一个特别计划

针对孤儿药,FDA启动一个特别计划——Orphan Drug Modernization Plan,其中首推的举措是: 9月21日前解决所有积压的孤儿药申请!

2017-07-04 17:10

首个基于长读长基因组测序的临床诊断案例,历经20年得以确诊

首个基于长读长基因组测序的临床诊断案例,历经20年得以确诊

日前,斯坦福大学科学家基于长读长测序技术(三代测序),成功诊断出一种此前一直无法诊断的罕见遗传病。下面就请跟随小编一探究竟吧!

2017-06-26 09:29

 疾病发作减少95%!美国FDA今日批准罕见病新药

疾病发作减少95%!美国FDA今日批准罕见病新药

今日,美国FDA又批准了本周第二款新药Haegarda。这款由CSL Behring带来的新药能预防青年与成人患者遗传性血管性水肿(HAE)的发作。值得一提的是,这也是首款获批的皮下注射型C...

2017-06-23 10:48

罕见病数据库建设的探索与实践

罕见病数据库建设的探索与实践

罕见病,亦称“孤儿病”,是临床上较难诊断的低发疾病。目前国内尚未有明确的罕见病定义。

2017-06-06 14:17

欧盟批准SMA药,更多罕见病有药可医

欧盟批准SMA药,更多罕见病有药可医

百健是在去年9月分别向美国FDA和欧盟提交新药申请的,FDA已经于去年12月底批准了Spinraza。

2017-06-06 14:01

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