细胞治疗行业监管科学及共性问题主题沙龙在上海张江圆满召开

园区动态 来源:医麦客峰客访谈

由上海市医药质量协会-细胞免疫治疗质量与研究专业委员会主办,上海国际医学园区集团有限公司协办的“细胞治疗行业监管科学及共性问题主题沙龙”于7月25日在张江科学城上海国际医学园区丹空间隆重召开。


近年来,细胞治疗产品由于其前瞻性和良好的治疗效果,备受全世界和业内的关注。随着中国细胞治疗在全球的迅速发展,监管当局持续关注细胞治疗产品行业的发展,开始逐步完善该领域的技术评价和监管体系。

上海市医药质量协会-细胞免疫治疗质量管理与研究专业委员会组织此次“ 细胞治疗行业监管科学及共性问题主题沙龙”,是希望与监管部门和业界专家进一步探讨细胞治疗的法规动向和行业痛点及共性问题,助力中国细胞治疗产业在中国的健康规范发展。

来自监管层的领导在沙龙致辞中表示,一个成熟的制药产业需要打造一个贯穿研发、注册、生产、临床与销售的完整链条。细胞治疗是一个具有特殊性的生物制品,不能用传统的药物监管体系简单套用。特别在产业化探索期,希望科学创新一定要在临床上获得足够的验证数据,同时遵循患者受益最大化的基本原则。按照药品的研发规律,考虑成药性和安全性的问题。

一个有社会价值的成功药品,必须要做好风险管控,在上市前充分的评估可能对患者存在的潜在风险,要有预测风险和干预风险的方案。同时制定药品价格的时候要考虑患者能承受的能力,符合中国的国情。


主题演讲:人用基因治疗制品总论(公示稿)的解读

演讲者:中国食品药品检定研究院生物制品检定所重组药物室 李永红研究员

随后,来自中国食品药品检定研究院生物制品检定所重组药物室的李永红研究员分享了主题为“人用基因治疗制品总论(公示稿)的解读”报告。《中国药典》2015版三部中没有“人用基因治疗制品总论”。为了从研发阶段开始就对基因治疗产品生产和质量提出通用的技术要求,推动相关产品的研发和产业化进程,最终保障产品的安全性、有效性。拟在2020版药典中增订“人用基因治疗产品总论”,对基因治疗产品的过程控制、终产品检测等环节提出基本要求和指导。该总论草案已于2019年6月10日进行公示。

李永红研究员对我国可能进入临床研究和应用的基因治疗产品种类进行了介绍,目前包括病毒载体基因治疗产品(腺病毒、腺相关病毒、慢病毒等载体),非病毒载体基因治疗产品(质粒DNA、脂质体、纳米颗粒、外泌体、减毒细菌等载体),溶瘤病毒药物(容留单纯疱疹病毒、溶瘤腺病毒、溶瘤痘病毒、M1病毒等),核酸药物(反义核酸药物和RNA干扰药物等),基因修饰细胞(CAR-T细胞等)。

基因治疗制品目前已上市产品少,多处于研发状态,不够成熟,而且产品复杂,生产与检定难度大,此外,产品种类多,相互之间的差异也很大。“人用基因治疗产品总论”详细的阐述了原料、生产工艺、质量控制、制品检定以及贮存等方面的问题。李永红研究员将其中部分的重点要求进行了解读,让到场的从业企业受益良多。


主题演讲:本市CAR-T产业现状及监管思考

演讲者:上海药品审评核查中心 于玲莉博士

本次主题沙龙,主办方细胞免疫治疗质量与研究专业委员会还邀请了上海药品审评核查中心的于玲莉博士,她重点分享了上海市CAR-T产业现状及监管思考。于博士从Kymriah(Novartis)以及 Yescarta(Kite pharma)的上市前检查(PLI)进行了案例分析。监管层主要检查了上述两种细胞制品原液及成品、病毒载体的生产、质控、放行、稳定性及存储。都出现了一些问题,但是检查结果均为VAI:voluntary action indicated(自行采取措施,整改后可接受)。在临床试验核查(BIMO体系)部分,也出现了部分医院核查结果为VAI。

在国外严苛的核查环境下,企业通过整改后都获得监管的上市批准。目前,Kymriah(Novartis)在美国、加拿大、欧盟、澳大利亚、日本已经获批上市,Yescarta(Kite pharma)也在美国、加拿大、欧盟、澳大利亚获得上市批准。而我国的CAR-T技术产品企业总共有26家申请,31个注册件,其中10家申请人获得批件(14个批件),70%以上的批件来自上海的申请人(6家,共10个批件)。

随后,于博士还重点分析了上海市的CAR-T产业现状,针对已经出具规模的产业,提出了关于CAR-T技术产品IND研究及注册申报的建议,同时指出了CAR-T技术产品注册生产现场检查关注点以及GMP认证及日常监管检查关注点。最终她建议CAR-T技术产品应遵循基于风险、精密部署、精细生产、精准治疗的原则,受到大家的一致认可。


圆桌论坛:细胞治疗产品的行业发展的共性问题

主持人:复星凯特CEO王立群

最为精彩的环节是最后的圆桌论坛,主持人复星凯特CEO王立群、监管层领导、上海市药监局专家、上海药品评审核查中心专家、科济生物及药明巨诺的企业负责人一起,针对细胞治疗产品的行业发展的共性问题展开热烈的讨论。主要讨论的焦点包括CAR-T细胞制品作为药物手段还是医疗手段的利弊,企业如何在研发过程中进行多靶点研究与联合用药的方案,药企与临床在制备CAR-T细胞制品参考的标准统一(GMP、GCP、GLP),患者的安全性与收益最大化。现场参会的嘉宾也踊跃进行了提问,其中不乏很多CAR-T技术企业面临的产业化困惑。


现场嘉宾提问交流


现场嘉宾提问交流

不管是药品还是医疗技术,最终都要符合市场机制,遵循低成本,高效率的规律。企业和临床机构需要一起探索,提高科学认知,在争辩是非的背后,深度思考符合患者受益最大化的条件,让创新不止于监管,让老百姓用得起国产的好药。

来源:医麦客峰客访谈

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