基因编辑与治疗企业辉大基因完成逾亿元A轮融资

医药 来源:医谷综合报道

医谷最新消息,基因编辑与基因治疗新锐企业辉大(上海)生物科技有限公司(以下简称“辉大基因”)宣布完成逾亿元人民币的A轮融资。本轮融资由辰德资本领投,药明康德、惠每资本、雅惠资本跟投,天使轮投资方夏尔巴投资持续跟投。本轮融资将主要用于辉大基因的核心临床管线的推进,组建研发与临床前研究团队以及开展GMP级生产车间的建设,此前,辉大基因曾在2018年11月完成了夏尔巴投资的3000万元人民币的天使轮融资。

公开资料显示,辉大基因于2018年10月31日在上海国际医学园区注册成立,专注于人类罕见遗传疾病新型治疗技术及药物的研发,主要选择的临床适应症还是一些单基因突变的罕见遗传病,因此,辉大基因坚持以基因编辑技术创新为基础,基因治疗研发及生产为核心,现已建成500平方基因治疗研发实验室(BSL-2),涵盖基因编辑技术平台、AAV技术平台、疾病模型动物平台和工艺转化及生产平台,二期5000平方基因治疗生产车间正在规划建设中,致力于成为国内最好、世界领先的基因治疗平台。

截止目前,辉大基因已通过四大技术平台实现了实现全流程临床管线的开发,根据动脉网的报道,这四大技术平台分别是基因编辑技术平台、AAV技术平台、疾病动物模型平台以及工艺转化及生产平台。在四大核心技术平台的加持下,辉大基因在成立后快速推进了多条核心管线,分别涉及神经退行性疾病、视觉障碍以及听力障碍三大领域。

基因编辑技术平台依靠团队强大的基因编辑技术背景和研发创新能力,能够实现CRISPR基因编辑、DNA/RNA脱靶检测以及DNA/RNA单碱基编辑(Base Editing),并能及时跟进新的基因编辑工具;

AAV技术平台团队来自MIT、耶鲁等世界外一流科研机构,在AAV筛选改造以及包装纯化具有丰富经验。团队致力于研发出具有高效感染性、高特异组织选择性以及低免疫原性的AAV载体,为基因治疗提供安全有效的递送工具。

疾病动物模型平台通过优化基因编辑技术,将人类致病基因突变高效地原位替换小鼠的基因片段,进而快速稳定地生产人源化小鼠模型,以模拟人体内疾病的发生和发展,并且在此基础上探索和研发有效的基因疗法手段,从而为相关的人类遗传性疾病的后续药物开发和治疗提供重要的治疗方案和思路。除此之外,平台拥有丰富临床前动物研究经验的团队,可以独立开展药效评价实验,极大地加快了基因治疗药物的研发进程。

工艺转化及生产平台专注于GMP级别的病毒包装与生产,团队在贴壁与悬浮细胞体系中均掌握一定技术壁垒,并达到国内领先的技术水平。目前已经建成一期500m2基因治疗小试工艺研发平台,拥有丰富生物制品工艺研发以及CMC经验的团队,并建立了完整的质量管理和监管体系。二期5000m2基因治疗生产车间正在规划建设中,预计于2020年投产运行。

据了解,在上述四大核心技术平台的加持下,辉大基因在成立后快速推进了多条核心管线,分别涉及神经退行性疾病、视觉障碍以及听力障碍三大领域。

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