北大“渐冻症”女博士的多能干细胞将用于攻克渐冻症

医疗健康 来源:中新网 医谷综合

近日,安徽省干细胞学会对外宣布,曾引起全国关注的北大“渐冻症”女博士娄滔的细胞已被科研人员“重编程”为诱导多能干细胞(iPSC),将通过再研究以促进渐冻症的早日诊断和“精准”治疗。

2018年3月4日,英国著名物理学家史蒂芬·霍金去世,霍金在21岁的时候就被诊断出患有肌肉萎缩性侧索硬化症(Amyotrophiclateralsclerosis,ALS),这是一种神经系统疾病,指上运动神经元和下运动神经元损伤导致患者逐渐出现并加重的肌无力、肌萎缩、吞咽困难、喝水呛咳以及说话不清,伴有肌肉跳动,检查身体发现腱反射增强等症状),也就是俗称的“渐冻人”。

北大女博士娄滔于2016年1月被诊断出疑似运动神经元病,于2018年1月离世,她曾作出死后捐献遗体的决定,遗憾的是因其器官不符合捐献条件,其捐赠器官的遗愿最终未能达成,不过,娄滔虽未能捐赠器官,却在去年10月19日将自己的细胞交由安徽省干细胞学会和中国科大-中盛溯源细胞医学联合实验室,以期帮助早日攻克渐冻症这一世界性难题,拯救更多渐冻症患者的生命。

通过几个月的科研攻关,实验室已将娄滔博士的细胞“重编程”为与胚胎干细胞类似的诱导多能干细胞(iPSC)。

据悉,中盛溯源下一步将会与国内干细胞和再生医学研究机构合作,将她的iPSC分化为运动神经元,并用于病理研究和药物筛选,以促进渐冻症的早日诊断和“精准”治疗。

渐冻症“iPSC原理图,科研人员供图

一直从事iPSC神经定向分化的南京医科大学刘妍教授表示,通过将娄滔的iPSC在培养皿中分化为运动神经元,我们可以直接观察和研究渐冻症发生的机制和进展,这将为我们攻克中国人群渐冻症难关带来希望。事实上,这种研究方法在世界上已有先例。2014年,美国波士顿儿童医院和哈佛大学干细胞研究所的CliffordWoolf研究组将具有特定基因突变的渐冻症患者来源的iPSC分化为运动神经元,并利用这些神经元筛选出相关通道激活剂Retigabine,来抑制这些运动神经元的过度兴奋,提高了神经元的存活率。基于此研究结果,美国FDA迅速开放绿色通道,在不到一年的时间内审核批准Retigabine用于临床治疗相似遗传背景的渐冻症患者。

中盛溯源首席科学家、人类iPSC技术发明人之一俞君英博士认为,由于病人活体细胞的稀缺,世界范围内药物的开发和测试主要依赖于动物实验和癌细胞株,这些研究工具与生理条件下人体细胞的差异导致了新药开发在临床试验阶段的高失败率。利用携带各种罕见遗传疾病基因的患者细胞,在体外重编程为各种特定疾病的iPSC细胞株,可以建成中国人群疾病iPSC细胞库。然后利用这些疾病iPSC在培养皿中建立疾病细胞模型,能更直观更精确地反映疾病的病理机制,为开发新的治疗药物和有效的治疗方案提供有力工具。

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