《Nature》首次公开基因组编辑器Cpf1蛋白结构

医疗器械 来源:生物通 作者:欧阳沐

全世界的研究人员正在努力完善这一基因编辑技术,使其更精准和高效。为了达成目的,他们也关注着其他特异性DNA切割蛋白,如Cpf1,它可以直接定位在基因组的特定位置。

哥本哈根大学Novo Nordisk基金会中心蛋白质研究所(NNF-CPR)的科研团队成功地观察和描述了新基因组编辑系统Cpf1的工作原理。该蛋白质属于Cas家族,能使双链DNA裂解,启动基因组修饰过程。这项最新研究7月5日发表于《Nature》杂志。

Guillermo Montoya是生化和分子生物学领域的研究人员,他是该项目的负责人。“出于对目标DNA序列识别的最大精度,它将允许我们更安全地修改和编辑基因组指令,”Montoya解释道。

在这篇最新文章中,Montoya团队用X射线晶体学解释了Cpf1控制这一过程的分子机制。

“X-ray衍射是阐明生物分子结构的主要生物物理手段之一,用X-rays在原子分辨率观察了Cpf1蛋白质晶体结构,我们看到了它的所有部件。Cpf1的主要优势在于它的高特异性和DNA切割模式,它能创造粘性末端(staggered ends),而不是像Cas9一样的平末端(blunt-ended break),Cpf1更有利于DNA序列的插入。”

“这种高精度的蛋白质能像GPS一般识别寻找DNA序列,与其他蛋白相比它功能强大且易于操纵,”Montoya补充道。

这些特性使其特别适用于遗传性疾病和肿瘤治疗。

研究团队曾与法国生物科技公司Celletics探讨过种类繁多的核酸酶(一些可以切割基因组特定位点的改造蛋白)在白血病治疗领域的用途。

新技术也可以用来修饰药物合成和生物燃料生产微生物,使其生产人类所需代谢产物,Montoya补充。

许多公司对这个新技术感兴趣,大多数来自微生物操纵领域,但出于保密协议,目前还不便透露。

原文标题

Erratum: Structure of the Cpf1 endonuclease R-loop complex after target DNA cleavage

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