难治型乳腺癌患者福音!HER2特异性TKI获优先审评资格

今日,Seattle Genetics公司宣布,美国FDA已接受其HER2特异性口服小分子酪氨酸激酶抑制剂tucatinib的新药申请(NDA),用于与曲妥珠单抗(trastuzumab)和卡培他滨(capecitabine)联用,治疗不可切除的局部晚期或转移性HER2阳性乳腺癌患者。FDA同时授予该申请优先审评资格,预计将于今年8月20日前做出回复。该申请将根据FDA实时肿瘤学审评(RTOR)和ORBIS试点项目进行审评。RTOR允许FDA获得正式申请前拿到临床试验的关键数据,并开始与申请人沟通,该项目可能显著加快抗癌药物的获批进程。ORBIS项目旨在帮助其它国家的患者尽早获得治疗药物。

HER2是一种属于人表皮生长因子受体家族的蛋白,它在多种癌症中过度表达,包括乳腺癌、卵巢癌和胃癌等等。HER2介导细胞生长,分化和存活,能促进癌细胞的侵袭性扩散。大约有15%至20%的乳腺癌是HER2阳性。与HER2阴性癌症相比,HER2阳性肿瘤更具侵袭性,并与较短的生存时间,较差的总体存活率,更高的复发风险以及中枢神经系统疾病(脑转移)有关。大约30%至50%的HER2阳性乳腺癌患者会随着时间的推移发生脑转移。虽然目前已有的靶向治疗药物改善了HER2阳性乳腺癌患者的疾病进展和生存率,但患者仍然需要能够针对转移性疾病(包括脑转移),并且可以长期耐受的新疗法。

Tucatinib是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂,对HER2具有高选择性,但对同属人表皮生长因子受体家族的EGFR没有明显抑制作用。以往的研究显示,不论是作为单一疗法还是与化疗和其他HER2靶向药物联合使用,tucatinib都显示出了抗癌活性。此前,美国FDA已授予tucatinib治疗乳腺癌患者的孤儿药资格和突破性疗法认定。

该新药申请的递交是基于一项名为HER2CLIMB的3期试验结果。该试验是一项随机,双盲,含活性对照组的关键性临床研究,旨在比较tucatinib联合标准治疗药物曲妥珠单抗和卡培他滨,与曲妥珠单抗和卡培他滨联用相比,在治疗局部晚期不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌患者中的疗效与安全性。参与该试验的患者已接受过曲妥珠单抗,帕妥珠单抗(pertuzumab)和ado-trastuzumab emtansine(T-DM1)的治疗,并有47%携带脑转移瘤的患者。


Tucatinib三联疗法的PFS(上图)和OS数据(下图)(图片来源:参考资料[2])

试验结果显示,加入tucatinib的三联组合疗法显著提高患者的无进展生存期(PFS),与活性对照组相比,将患者的疾病进展或死亡风险降低46%。此外,与对照组相比,三联疗法还改善了患者的总生存期(OS),将患者死亡风险降低了34%。在携带脑转移瘤的患者亚组中,三联疗法也表现出了优秀的PFS,将这类患者的疾病进展或死亡风险降低52%。

“我们很高兴美国FDA接受tucatinib的新药申请并授予其优先审评资格,这是将tucatinib带给局部晚期或转移性HER2阳性乳腺癌(包括脑转移瘤)患者的重要一步,“Seattle Genetics公司首席执行官Clay Siegall博士说:”我们期待与FDA继续合作,尽快将tucatinib带给患者。”

来源:药明康德(微信号 WuXiAppTecChina)

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