我国首个原创阿尔茨海默症新药获批上市

医药 来源:医谷

11月2日,国家药监局官网宣布,有条件批准了甘露特钠胶囊(商品名“九期一”,代号为GV-971)的上市注册申请,用于轻度至中度阿尔茨海默病(AD),改善患者认知功能,这也是首个中国原创、全球首个糖类多靶抗阿尔兹海默病创新药物。

与此同时,国家药监局要求申请人上市后继续进行药理机制方面的研究和长期安全性有效性研究,完善寡糖的分析方法,按时提交有关试验数据。

GV-971由中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所和上海绿谷制药联合研发,不同于传统靶向抗体药物,GV-971是从海藻中提取的海洋寡糖类分子。它能够多位点、多片段、多状态地捕获β淀粉样蛋白(Aβ),抑制Aβ纤丝形成,使已形成的纤丝解聚为无毒单体。据GV-971主要发明人、中国科学院上海药物研究所耿美玉研究员介绍,临床前作用机制表明,GV-971能通过调节肠道菌群失衡、重塑机体免疫稳态,进而降低脑内神经炎症,阻止阿尔茨海默症症程进展。

据悉,GV-971于1997年开始进行临床前研究,此后分别于2007年、2010年、2014年进行了一、二、三期的临床试验研究,共有1199例受试者参加了GV-971的一、二、三期临床试验研究,其中三期临床试验由上海交通大学医学院附属精神卫生中心和北京协和医院牵头组织在全国34家三级甲等医院开展,共完成了818例受试者的服药观察。

最终为期36周的三期临床研究结果显示,GV-971能明显改善AD患者认知功能障碍,与安慰剂组相比,认知功能量表(ADAS-Cog)平均改善值为2.54,具有极其显著的统计学意义。在疾病严重程度偏重的亚组中疗效尤为显著,与安慰剂组相比,ADAS-cog12量表平均改善值为4.55。GV-971对次要疗效指标 CIBIC-plus具有明显改善趋势;但对ADCS-ADL量表和NPI问卷尚未观察到统计学意义。GV-971组和安慰剂组相比,其不良事件或严重不良事件的发生率无显著统计学差异,GV-971安全性好,耐受性强。

GV-971的获批可谓是一个里程碑事件,因为阿尔兹海默症药物研发领域频频受挫,有统计数据显示,1998年-2017年间,全球有146个阿尔茨海默症药物在临床研发中心遭遇失败,40%夭折于早期临床阶段,39%在中期临床宣布失败,18%在后期临床失败,最终成功上市的药物屈指可数。在GV-971获批前,仅有6种AD药物获FDA批准上市,分别为1993年批准的他克林、1996年批准的多奈哌齐、2000年批准的卡巴拉汀、2001年批准的加兰他敏、2003年批准的盐酸美金刚、2014年批准的美金刚/多奈哌齐复方制剂。另有9款药物在美国之外的其他国家获批上市,所有这些药物都只是对症治疗,主要是改善认知和记忆障碍,但没有一种能够阻止或者延缓阿尔茨海默症病情的进展。

另悉,上海绿谷制药有限公司已做好生产、销售的各项准备,争取药品能在年内投放市场。同时,绿谷将启动GV-971上市后研究和真实世界研究,并正在积极推进国际多中心临床研究项目。

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