国家医保局透露:罕见病治疗药品数据保护制度正在研究中

医药 来源:医谷

近日,国家医保局密集发布了多条针对人大代表建议的回复。

针对有代表提出将保障罕见病患者用药权益问题,国家医保局在回复函中表示,自基本医疗保险制度建立以来,国家医疗保障部门始终十分重视罕见病医疗保障和救助的相关工作。2000年以来,国家先后发布了4版医保药品目录,医保用药范围不断扩大,水平逐步提升,比如2017年国家医保药品目录调整中将血友病、特发性肺纤维化、肌萎缩侧索硬化症等罕见病的治疗用药纳入目录范围,并通过谈判准入的方式将治疗多发性硬化症的重组人干扰素β-1b、治疗血友病的重组人凝血因子VIIa纳入,同时大幅降低了价格。

今年8月,2019版国家医保目录发布,该目录在发布前就一直强调会优先考虑国家基本药物、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药、慢性病用药、儿童用药、急救抢救用药等,在新版医保目录中将治疗原发性肉碱缺乏症的左卡尼汀口服溶液等罕见病用药纳入,同时,经专家评审还有128个药品纳入了拟谈判药品范围,下一步国家医保局将与有关企业进行谈判,适当降低价格后再纳入目录范围,这其中也包括了治疗肺动脉高压、多发性硬化症等罕见病的药品。

在待遇水平方面,目前职工医保、城乡居民医保政策范围内住院费用、支付比例分别达到80%以上和70%左右,统筹基金最高支付限额分别达到当地职工年平均工资和居民可支配收入的6倍左右。此外,大病保险已覆盖城乡居民医保参保人群,政策范围内支付比例达50%左右。2019年,大病保险起付线将降至为上年人均可支配收入的50%,政策范围内医疗费用支付比例提高到60%,并对贫困人口实行倾斜支付政策。

在医疗救助方面,资助包括罕见病患者在内的困难群众参加基本医疗保险,并对其参保后个人及家庭难以承担的政策范围内医疗费用给予补助。原则上,低保对象、特困人员、农村建档立卡贫困人口等救助对象年度救助限额内政策范围内住院费用救助比例约70%。

在政策方面,原国家食品药品监督管理总局分别于2015年、2016年、2017年发布了《关于药品注册审评审批若干政策的公告》(2015年第230号),《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》(食药监药化管〔2017〕126号),提出了一揽子鼓励罕见病用药注册申报的措施,明确对罕见病用药注册申请实行优先审评审批。2018年,国家药品监督管理局联合国家卫生健康委发布《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》(2018年第23号),进一步优化药品注册审评审批程序。

同时,针对临床急需境外罕见病治疗新药,2018年国家药品监督管理局联合国家卫生健康委发布《关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的公告》(2018年第79号),对罕见病药品等临床急需境外新药建立专门通道进行审评审批,并可直接认可境外临床试验数据进行申报。同时,国家药品监督管理局在加强与申请人沟通交流的基础上,对列入专门通道的罕见病治疗药品在3个月内完成技术审评。

2018年11月,药品监督管理局会同国家卫健委遴选并公布了第一批《临床急需境外上市新药品种名单》,共计48个品种,其中包括20个罕见病治疗药。2019年5月,又公布了第二批《临床继续境外上市新药品种名单》,共计26个品种,其中包括17个罕见病用药。

值得一提的是,今年2月,财政部等部门还联合印发《关于罕见病药品增值税政策的通知》,自2019年3月起,对进口罕见病药品,减按3%征收进口环节增值税。增值税一般纳税人生产销售和批发、零售罕见病药品,可选择按照简易办法依照3%征收率计算缴纳增值税。

国家医保局透露,下一步,将结合参保人用药需求、医保筹资能力等因素,通过严格的专家评审,逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围。同时,将会同有关部门,对创新罕见病的保障模式开展研究,逐步提高罕见病患者的保障水平。

此外,国家药监局正在对此前提出的对创新药、罕见病治疗药品等药品注册申请人提交的自行取得且未披露的试验数据和其他数据,给予一定的数据保护期制度也正在研究中。

根据《2019中国罕见病药物可及性报告》显示,目前已经在中国上市且有罕见病适应症的55种药物中,有29种药物被纳入国家医保目录,涉及18种罕见病。这29种药物中,有9种享受国家医保目录甲类报销,用于治疗11 种罕见病适应症,患者使用时无需自付,这也表明着罕见病用药正在朝着好的方向行进,也期望能有更多的罕见病用药能进入接下来将要进行的谈判药品目录范围。

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