诺华210万美元Zolgensma疗法存在数据操纵,FDA展开调查

医药 来源:医谷 作者:周会棋(编译)

当地时间8月6日,FDA发布声明称,诺华最近获批的基因疗法——Zolgensma存在部分临床前“数据操纵”(data manipulation)一事。


Zolgensma于今年5月24日被批准用于治疗2岁以下,在两个编码运动神经元生存蛋白(SMN)的SMN1等位基因上携带突变的脊髓性肌肉萎缩症(SMA)患者,定价210万美元,被称为“史上最贵药物”,其研发生产公司为AveXis,2018年4月,诺华以87亿美元收购AveXis,亦将Zolgensma收于麾下。

FDA在声明中表示,在该基因疗法获批上市后,6月28日,AveXis向FDA披露,该基因疗法存在部分数据操纵的问题,影响到在生物制剂许可证申请(BLA)中提交并经FDA审查的动物产品测试中的某些数据的准确性。这些被操纵的数据来自一项动物实验,该实验比较了两种Zolgensma的版本,一种在第一阶段研究,另一种在第三阶段测试,被操纵的Zolgensma数据仅限于支持生产过程的“产品测试数据”。

FDA负责审查诺华基因疗法的部门主管Wilson Bryan博士表示,如果FDA此前知道了这种数据操纵行为,就会推迟Zolgensma的获批上市。同时,AveXis在今年5月该疗法获得批准之前的3月初,就知道存在数据篡改行为,但直到6月才通知FDA。

FDA专员Ned Sharpless在 Twitter上表示,“我们依靠真实的科学数据来做出监管决定,我们非常重视数据的完整性问题”,“在这种情况下,如果适当,该机构将利用其全部权力采取行动,其中可能包括民事或刑事处罚。”

FDA生物制品评价和研究中心主任Peter Marks表示,FDA正在仔细审查在生产过程中使用的产品测试数据的操纵问题,并正在对最近完成的一次检查的信息进行全面评估,以评判是否需要采取进一步的措施。

不过这一披露不会影响对该公司人体临床试验数据的“积极评估”。Bryan表示,“根据目前的信息,三期临床试验结果继续为Zolgensma的有效性提供强有力的证据,同时也提供了足够的安全性证据,以支持总体有利的利益-风险分析。”FDA目前对于保留Zolgensma的上市资格仍持有信心。

8月7日,诺华发表声明,称对Zolgensma的“安全性、质量和有效性充满信心”。


该公司表示,6月28日,AveXis自愿向FDA和随后的其他卫生当局披露,AveXis在某种程度上“已经意识到有关数据操纵的指控”,诺华也展开了自己的调查。“一旦我们从调查中得出了中期结论,就会把我们的发现告诉FDA。”同时,“正如FDA所指出的,这些数据只占我们提交的总体数据的一小部分,而且仅限于不再使用的旧流程。”

总的来说,在FDA对诺华提出严重的数据操纵指控后,该公司股价周二下跌近4%。

参考文献

Statement on data accuracy issues with recently approved gene therapy

Novartis stands behind Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi) for the treatment of children less than 2 years of age with spinal muscular atrophy

Novartis was aware of manipulation of data supporting gene therapy approval, FDA says

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