预防糖尿病,创新抗体疗法获突破性疗法认定

医药 来源:药明康德

今日,专注于治疗和预防自身免疫性疾病的Provention Bio公司宣布,FDA授予其非Fc受体结合型CD3单抗在研疗法teplizumab(PRV-031)突破性疗法认定,用于预防或延缓1型糖尿病的发生。

作为一种慢性自身免疫性疾病,1型糖尿病患者的免疫系统会错误地攻击自身胰岛β细胞,导致β细胞功能逐步受损和死亡,最终患者需要依赖外源性胰岛素来进行治疗。对于1型糖尿病遗传易感人群,在出现明显高血糖症状前,疾病已经开始发展,主要表现为自身抗体(抗胰岛素和抗胰腺抗体等)的出现和糖耐量的异常。在这期间,胰腺中的β细胞基本上仍完好无损,这为干预和保存β细胞提供了一个至关重要的窗口。目前,缺乏预防高危人群1型糖尿病发病的方法。

Teplizumab是一种靶向T细胞表面CD3抗原的单抗药物,它的Fc区经氨基酸修饰后,减少了与补体和Fc受体的结合,降低了其潜在毒性。Teplizumab能减弱对胰岛β细胞的自身免疫攻击,从而保护β细胞不受破坏,进而预防或推迟1型糖尿病的发生。


▲Teplizumab的潜在工作机理(图片来源:参考资料[3])

在近期《新英格兰医学杂志》发表的试验结果显示,teplizumab能延迟1型糖尿病发病2年时间甚至更长。1型糖尿病高危人群接受14天的teplizumab治疗(n=44),或安慰剂(n=32),随后每隔6个月监控临床1型糖尿病的进展。Teplizumab组被诊断为1型糖尿病的中位时间为48.4个月,而安慰剂组的这一数据为24.4个月。43%的Teplizumab组患者和72%的安慰剂患者,在随访期间被诊断为1型糖尿病。统计显示teplizumab将1型糖尿病发病风险降低了59%(HR=0.41; 95% CI, 0.22 - 0.78; P=0.006)。这些数据第一次证明了,通过预防性治疗可以延缓1型糖尿病发病。

Provention Bio的首席执行官Ashleigh Palmer先生表示:“Provention Bio很高兴FDA认识到了teplizumab预防1型糖尿病的变革性潜力。我们将与监管机构密切合作,以期将这一候选药物早日带给需要的患者。”

参考资料:

[1] Provention Bio Announces Breakthrough Therapy Designation for Teplizumab (PRV-031) for the Prevention or Delay of Clinical Type 1 Diabetes in At-Risk Individuals. Retrieved Aug 5, 2019, from http://investors.proventionbio.com/2019-08-05-Provention-Bio-Announces-Breakthrough-Therapy-Designation-for-Teplizumab-PRV-031-for-the-Prevention-or-Delay-of-Clinical-Type-1-Diabetes-in-At-Risk-Individuals

[2] Kevan C. Herold, et al., (2019). An Anti-CD3 Antibody, Teplizumab, in Relatives at Risk for Type 1 Diabetes. N Engl J Med, 10.1056/NEJMoa1902226

[3] Teplizumab Overview. Retrieved Aug 5, 2019, from https://www.creativebiolabs.net/teplizumab-overview.htm

来源:药明康德

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