布局国际市场,传奇生物或涉足下一代骨髓瘤产品

医药 来源:经济观察网 作者:温淑萍

CAR-T细胞免疫治疗技术或将成为中国药企最有可能与全球巨头同台竞技的生物科技领域,而传奇生物无疑抢得了先机。

近日,2019(第十届)细胞治疗国际研讨会在上海举行,传奇生物荣获“中国细胞治疗企业创新突破奖”。而在此前刚刚结束的第二届“转化医学奖励计划”颁奖仪式暨转化医学国家重大科技基础设施联盟会议上,传奇生物首席科学官范晓虎博士荣获转化医学创新奖。

传奇生物连续获得各类荣誉,得益于其自主开发的治疗复发难治性多发骨髓瘤产品LCAR-B38M。LCAR-B38M是中国第一个获得CAR-T药物临床试验申请(IND)批件,同时也是目前唯一在中、美、欧同时进行注册临床试验的CAR-T药物产品。此前,传奇生物凭借LCAR-B38M优异的临床数据令世界惊艳,其后更是吸引了国际医药巨头的全球合作与巨额知识产权付费。

国际化布局

据了解,从诞生之日起,传奇生物就将自己定位为一家国际化的公司。

其母公司金斯瑞生物科技,创始人章方良博士毕业于美国杜克大学,曾在美国先灵葆雅工作,拥有多项发明专利。金斯瑞生物科技于2002年成立于美国新泽西州,是全球首家商业化基因人工合成公司。2004年,章方良回到中国南京,带领金斯瑞在中国踏上了迅猛发展的征程。目前,金斯瑞已迅速成长为全球基因合成的龙头企业,占据全球超过25%的基因合成市场,为全球160多个国家和地区的30多万客户提供服务与产品。

2014年,全球最早在人类发现获得性B细胞免疫耐受现象并阐明其机理的著名学者范晓虎从加拿大回国,加盟金斯瑞。最初范晓虎负责抗体蛋白工程业务,从事骆驼纳米抗体外包服务。正是这段经历让他发现了美洲驼体内独特的抗体优异性,从而设计出了有独特优势的CAR-T技术平台。很快,金斯瑞成立控股子公司传奇生物,依托金斯瑞的资金和在基因合成领域拥有的技术优势,范晓虎带领团队迅速开发了大量创新型CAR-T技术平台并设计研发了许多技术领先的产品。数年后,国内首个国家药品监督管理局(原国家食品药品监督管理总局)受理临床试验申请(IND)批件的CAR-T产品诞生。

也就是说,成立伊始,传奇生物的战略就是布局全球市场。其所有产品、管线、知识产权都是全球申请PCT。据了解,目前传奇在美国、欧洲多处建有实验室和生产设施,并吸引了一批国际顶尖科研人员加盟。目前,传奇生物的LCAR-B38M是唯一在中、美、欧同时进行注册临床试验的CAR-T药物产品。

依托全球化布局,并凭借优异的创新能力,传奇生物迅速得到国际医药界的认可。2018年5月,LCAR-B38M获得了美国FDA的IND批件,2019年2月,又获得美国FDA的孤儿药资格。2019年4月,LCAR-B38M获得欧洲药品管理局(EMA)优先药物认定(PRIME)资格,是国内首个获得此认证的CAR-T产品。几乎同时,国家转化医学中心(上海)与传奇生物合作,在国际综合性权威学术期刊《美国科学院院刊》(PNAS)发表了关于此产品多中心临床试验结果的学术论文,研究结果与西安交通大学附属第二医院已报道的结果都显示了该产品明显优于世界其他同类产品,“中国创造”的生物治疗产品已站上了世界舞台,将成为引领该领域发展的新标杆。

对标巨头

传奇生物的异军突起吸引了国际医药巨头的关注,据了解,最开始,传奇生物和金斯瑞就将对标物就瞄准了业界巨头,以期望与巨人同行才能跑得更快。

2017年6月,传奇生物受邀参加美国临床肿瘤学会年会(ASCO),凭借在治疗复发难治性多发性骨髓瘤病人的临床数据达到100%的客观缓解率惊艳了全场,引起了强烈的国际反响。通过ASCO官方的新闻发布会推介,这项突破性成果被全世界大量媒体广泛报道。

惊艳的数据引起了杨森(强生)公司制药的关注。一个月之后,杨森(强生)公司的高管决定亲自飞往南京进行调研。在随后的近5个月时间内,杨森(强生)公司先后派出各种专业团队到南京现场调研,并在全球召集超过100人以上的专业人员参与各类尽职调查,包括传奇生物的临床前研究数据、专利知识产权布局、生产工艺与流程等。

2017年12月,传奇生物与杨森(强生)公司达成全球合作和许可协议,双方共同开发和商业化这款BCMA CAR-T产品。杨森向传奇生物支付3.5亿美元的首期款以及后续更高金额的里程碑付款,创下其时中国药企对外专利授权首付款最大金额记录及合作最优条件。

与杨森(强生)公司的合作,不仅使得传奇生物获得巨额的资金支持,更可以在海外临床试验、申报审批、市场开拓等各个方面获得支持。目前,传奇生物一跃成为世界上最大的CAR-T研发公司之一,拥有研发人员超过300人,其未来目标是在CAR-T领域做成全球第一。

不仅是子公司传奇生物与顶尖的跨国公司合作,今年3月,传奇母公司金斯瑞也与全球领先的科技公司默克签署协议,建立专注于质粒和病毒载体生产的战略联盟。此前,金斯瑞一直被视为传统的CRO公司,但其实,金斯瑞近年来已逐步将业务扩展并聚焦于四大主航道:生命科学服务及产品(CRO)、合成生物学产品(工业酶)、生物药开发服务及以传奇生物为代表的细胞治疗四大领域。

据了解,此次合作,默克公司计划为金斯瑞提供从实验室开发到大规模GMP制造的全方位产品、培训和咨询服务,包括工艺设计、设备概念设计和治疗管理体系的建立。这也是金斯瑞依托其在基因合成领域拥有的技术优势,大力发展其生命科学服务及产品业务后布局全产业链的战略要求。

业内人士分析,双方这次合作的目的在于寻找降低细胞基因疗法生产成本的有效途径,从供应链端解决成本的问题。据了解,成本问题是影响未来CAR-T疗法普及推广的一个瓶颈问题,包括CAR-T疗法在内的细胞基因治疗的特点就是小批量、多批次,很自然的它的生产成本就会比较高。据悉,细胞治疗在美国的使用有一个很大的障碍就是费用非常高,一个病例要花费数十万美金。

中国CAR-T市场需要资金支持

传奇生物的迅速崛起,也是近年来中国的生物技术产业高速发展的一个缩影。

一直以来,中国在化学药、单抗生物药领域都大幅落后西方国家,一直扮演追赶者的角色。近年来,中国的生物技术产业正在强势崛起,特别是在CAR-T细胞免疫治疗领域,使中国药企已经有足够的实力与全球巨头同台竞技,在某些方面甚至走在了西方国家的前面。

公开信息显示,在国家药品监督管理局(原国家食品药品监督管理总局)2017年底颁布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》后,中国CAR-T临床申报迅速增加。目前,中国有超过130家公司正在开发细胞和基因疗法,涵盖CAR-T/T细胞受体疗法(TCR-T)和腺相关病毒(AAV)到溶瘤病毒,临床研究数量已经超过美国。

对于中国CAR-T市场的兴起,生物制药界人士们认为,市场在那里,病人的需求在那里,所以这个领域的发展是不可阻挡的。

但分析人士同时指出,中国市场蓬勃兴起的背后还有许多瓶颈问题需要解决。如对实体肿瘤治疗效果还不是很理想,治疗成本十分高昂等。但最主要的问题还是研发向生产的转化能力问题,这需要大量的资金支持。如绝大部分中国公司基本上都要靠自己研发产品、建立知识产权,而最大的缺位就是在后端没有转化的经验,人才、软硬件设备全都是欠缺的。CAR-T产品按药物进行上市监管,商业化面临的挑战和生物科技公司做科研研发是完全不一样的。按医药标准,就要有GMP生产体系、质量验证检验体系,这都需要大量人员、设备、资金投入,对于一些科学家团队组成的初创性企业来讲,这样的资金投入几乎是个天文数字。因此,中国CAR-T领域的进一步发展,资金的支持是必不可少的。

以传奇生物为例,范博士表示,传奇生物能够心无旁骛地专注于研发,既得益于母公司金斯瑞生物科技在基因合成领域拥有的技术优势,还受益于金斯瑞提供的资金支持。作为全球基因合成的龙头企业,金斯瑞一直大力发展其生命科学服务及产品业务,经过17年的发展,该项业务已经成为整个集团的主要收入来源,孵化出了其他下游业务,并为其提供资金支持。

目前,传奇生物已经开展CAR-T通用型产品的研发,以降低生产成本。同时,传奇生物还在积极布局细胞疗法在其他疾病领域的研发管线,包括急性髓细胞性白血病、淋巴瘤、胃癌、卵巢癌、自身免疫病,传染性疾病等。而金斯瑞也会在生物科技产业的其他细分领域继续取得更多突破,为CRO行业的发展提供重要的参考意义。

来源:经济观察网   作者:温淑萍

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