CRO赛道日渐拥挤 新型CRO如何突出重围?

医药 来源:动脉网 作者:曹弦

近年来CRO(合同研发组织)市场需求越来越大。根据Frost& Sullivan数据显示, 2017年中国CRO市场规模约42亿美元。预计到2022年,中国整个CRO市场规模将近150亿美元。

伴随CRO市场增长的是日益激烈的市场竞争。对于制药企业来说,合作CRO对象的选择,取决CRO企业能否弥补他们在药物发现、临床前研究、临床研究以及上市申报中所有或者部分短板。

对于药物发现CRO而言,制药企业新药研发的技术短板也是他们在行业竞争的突破口。靶点发现、先导化合物活性筛选或抗体产生及亲和力筛选等新药研发环节往往具备较高的壁垒。美国SBI的研究显示,传统新药研发结构设计命中率在0.1%-0.01%,而通过计算机辅助药物设计,命中率可以提高5%-20%。

因此,应用AI、大数据等创新技术缩短新药研发周期,降低研发成本,是药物发现CRO寻求差异化发展,在行业竞争中保留一席之地的重要手段。

临床前以及临床CRO企业面临日益严格的监管和日益复杂的临床试验执行环境,具体而言,目前传统CRO的临床试验管理效率低,主要原因有三点:

第一,患者招募成本高。据业内人士估计,患者招募成本占整个临床试验预算的30%以上。塔夫茨(Tufts)药物开发研究中心的数据显示,11%的临床中心没能招募到一名患者,37%的临床中心未能完成患者招募目标;

第二,缺乏有效的临床数据管理手段。传统的CRO仍采用TMF(TrailMasterFile)模式对临床数据进行管理,即使用纸质形式对临床数据进行提交或简单的文件传输。但这种方式具有局限性,操作人员不能对试验进行实时访问;

第三,缺乏有效的临床试验设计干预方案。临床试验开始之后,前期试验所得的部分结果往往可以提示一些不合理的临床试验设计。如果对这些数据进行剖析,并据此调整后续试验方案,就可以更正临床试验的不合理设计,减少研究成本,缩短研究周期。这种方法被称为适应性设计。但传统CRO往往忽略这些前期临床试验数据,也没有有效的手段开展适应性设计。

因此,如何寻求更高效的、规范的、一致性的开展临床试验管理在构建其行业竞争力中至关重要。

新型CRO如何迭代传统模式

随着CRO市场竞争加剧,原有CRO模式亟待变更。并购与战略合作已成为大型CRO企业发展的主要手段,CRO巨头昆泰、PPD(Pharmaceutical Product Development)等近年来积极通过并购扩大业务范围,PPD与行业领先的医疗AI技术公司HLT(开心生活科技)达成了战略合作,通过结合HLT的AI与大数据技术与PPD在临床试验管理和真实世界研究在全球的领先能力,从而极大地提升临床试验效率、降低临床试验成本。

中小型CRO企业通过构建特色技术平台或服务、高度聚焦某一领域、采用创新支付方式等手段从大量的CRO企业中脱颖而出,成为这一领域新势力。

无论是CRO巨头,或是中小型CRO企业,通过大数据、AI等手段加速临床试验进程,高度聚焦某一领域成为专业化CRO,或者通过实行创新商业模式从而优化工作模式,从而更精准、更高效、更精益地提供临床试验服务或临床前服务的CRO企业,我们都归类为新型CRO企业。

在本文中,动脉网盘点了近年来的新型CRO企业,并详细介绍他们如何通过AI、大数据等技术手段,或者创新支付方式赋能临床试验管理、新药研发,从而提升效率,降低药物研发成本。

依靠AI、大数据、创新支付模式赋能的新型临床CRO企业

AI、大数据在新药研发的应用十分广泛,计算机辅助药物设计(CADD)极大地促进了先导化合物的发现和优化。

CADD的具体应用包括基于结构的药物设计(SBDD)、基于配体的药物设计(LBDD)、高通量筛选等,为新药研发提供了一种新的思维模式。拥有AI、大数据平台的药物发现CRO无疑更受药企青睐,代表企业包有睿智化学、保诺科技、维亚生物等。

临床试验管理效率低,是制约传统临床CRO业务发展的重要因素。但目前国内已经涌现了一批新型CRO企业,例如HLT、泰格、昆泰等,它们利用AI、大数据赋能临床试验管理,即通过EDC电子数据采集体系、CTMS临床试验管理系统、CTDMS临床试验药品管理系统、eCTD通用技术文档系统、eMediSafe 药物警戒数据库等数据处理平台,实现智能化、一体化的数据管理和数据洞察,加快患者招募、提高临床试验数据管理效率。

新型临床CRO的技术平台 数据来源:ISR、民生证券研究院、动脉网整理

HLT主要通过与全球领先的CRO企业PPD进行战略合作,将HLT医疗领域的大数据技术及科技实力与PPD在全球范围内的临床研究能力结合,在IND注册、临床试验方案设计、临床试验运营与质量管理、临床试验入组效率、基于风险的临床监察、虚拟临床试验和真实世界数据作为对照的单臂试验技术等领域全面赋能。

泰格于2014年自筹资金建设临床试验EDC系统,用于临床试验数据采集、存储、传递与数据处理,提高临床试验管理和数据管理效率。

此外,CRO市场涌现了一批高度聚焦或专业化CRO企业,它们往往专注于某一领域,提供单一服务,由于其专业化程度高,市场竞争相对较小。这类新型CRO企业包括:以临床前安全性评价为主的昭衍新药,专注中心影像的BioClinica,以及专注中心实验室的金域医学等。

除了运用创新技术赋能、业务领域专业化的新型CRO之外,还有一类通过具有创新商业模式的CRO企业,例如昆泰。

在支付模式的创新方面,传统的CRO商业模式通常为“一手交钱,一手交货”。药物发现CRO多数采用里程碑付款的商业模式。而CRO巨头昆泰则采用“风险共担型”商业模式,通过更深入地参与到新药研发项目的设计与实施,主动承担风险,同时也获得更多的回报。

AI、大数据、创新支付模式赋能的新型临床CRO 数据来源:动脉网整理

新型CRO企业典型案例解读

从根本上来讲,CRO行业的发展是靠药企对新药研发的需求来推动的。新型CRO的出现从一定程度上说明了药物研发需求的革新换代。未来CRO发展趋势也许尚未可知,但从新型CRO的发展历程,业务拓展方向中,或许能得到一些启示。

我们以AI、大数据赋能的新型CRO企业HLT,与国内成立最早的CRO药明康德,以及由CRO巨头Quintiles与行业领先的健康数据提供商艾美仕合并成立的昆泰为例,剖析未来新型CRO的趋势。

HLT&PPD

HLT是一家医疗人工智能企业,提供了完善的大数据及AI 赋能创新医药研究解决方案。HLT拥有国际专业机构NNIT的验证的EDC产品线和国际一流的临床研究专业团队, 能够为药企提供产品全生命周期解决方案,包括临床试验、药品上市策略和为药品安全性、有效性、经济性和适应症拓展的真实世界研究,加快新药研发过程,提升药品可及性。

HLT-iCD(iClinical Development)智能临床开发:基于超规模真实世界数据经机器学习构建的医疗知识图谱、临床研究协作平台和专业的CRO服务团队,依托于国内顶尖PI专家网络以及国内外行业专家,携手国际顶级CRO公司PPD,集专业化、智能化、创新化为一体,致力于为国际国内制药企业提供“更精准、 更高效、 更精益”的专业智能临床开发整合服务。

此外,HLT对于真实世界证据有着深入研究,相关论文已发表在《柳叶刀·肿瘤学》、《自然医学》等顶级期刊上。

2019年2月,HLT与PPD达成战略合作,HLT与PPD的独家合作将侧重向全球以及中国的生物制药企业提供数据驱动的创新型临床研究服务,加速临床研发进程,节约研发成本。

通过AI与大数据,全面赋能CRO的IND注册、临床试验方案设计、临床试验质量管理、临床试验入组效率等关键节点。

PPD是一家的全球性合同研究组织,在48个国家设有办事处,拥有逾两万名员工。该公司致力于提供药物发现、开发、生命周期管理和实验室服务,其客户及合作伙伴遍布制药、生物技术、医疗器械、学术及政府组织。

PPD在亚太地区有近20年Ⅰ-Ⅳ期临床实验的丰富经验,在北京和上海设有临床开发办事处,并在上海设有上海中心实验室。PPD还设立了Evidera业务部门,为药企提供真实世界循证研究。从产品的早期研发到药品专利权到期,Evidera可以全程证明生物制药产品的真实世界有效性、安全性和价值。

HLT与PPD联手,可以通过AI、大数据等创新技术手段,从三个方面优化CRO药物发现与临床试验管理。

第一、通过机器学习技术构建超大规模知识图谱、医生调研网络和多源数据处理与预测模型,为研究机构和患者匹配最适合的临床试验,提升临床未满足需求的改进效率,同时解决了患者招募难的痛点;

第二、依托HLT高质量的数据处理技术和临床试验技术平台,实现临床试验数据自动采集、智能数据管理、不良反应主动提示、方案违背及时预警的一体化,提高临床试验效率,降低临床试验的风险;

第三、HLT利用其真实世界数据处理和研究能力,结合国内外临床研究成果,对疾病治疗现状进行完整回顾,挖掘药物治疗、上市潜力。并以治疗需求为依据,为研究者提供研发策略方案。从而在药物研发早期,让众多创新药临床开发团队及时通过适应性设计,调整临床试验设计方案,降低药物研发成本。

药明康德

无锡药明康德成立于2000年,2015年从美国退市后,分拆为合全药业、药明生物以及药明康德三个实体。合全药业提供小分子药物中间体、原料药和制剂的CRO服务。药明生物主要提供生物药发现、开发及生产服务。药明康德主要业务为小分子化药的发现、研发及生产全方位、一体化服务平台。

通过一分为三,药明康德将CRO业务拓展到细分领域,为其在未来几年中,成为CRO细分领域的龙头企业奠定了基础。

拆分后的药明康德并不局限于现有业务领域,而是通过一系列并购,合作,拓展原有领域的技术平台,建立细分领域优势。并弥补自身在临床CRO业务的短板。

2015年5月,药明康德收购美国生物科技公司Ambrx,Ambrx专注研发抗体偶联药物(ADCs)

2016年4月,药明康德收购欧洲领先药物发现服务供应商Crelux。Crelux的技术服务包括蛋白生产、生物物理分析、片段筛选以及X-射线晶体结构解析在内的多样化定制服务。

2017年10月,药明康德完收购美国临床研究机构ResearchPoint Global(RPG),弥补了公司在临床业务的短板,提高国际多中心临床试验(MRCT)服务能力。

2017年11月,药明生物与pall成立联合实验室开发单抗连续生产工艺,拓展其生物药研发业务领域。

2019年5月,药明康德宣布收购美国临床CRO公司Pharmapace。标的公司为临床试验各阶段、注册申报及上市后支持提供数据分析服务。

昆泰

昆泰是美国一家为制药、生物技术及卫生保健行业提供专业服务、信息咨询和合作解决方案的服务商。其前身是Quintiles,Quintiles成立于1982年。2016年,Quintiles与健康数据提供商IMS health合并为Quintiles IMS Holdings。一年后,合并公司正式更名为昆泰(IQVIA)。

IMS health是一家健康数据公司,帮助客户推动销售,品牌优化,促进新品推广,管理药物生命周期,同时提供专业咨询和分析服务。IMS通过其医疗信息技术,从全球几千个信源中获取医药交易信息,并通过剖析这些信息,了解市场走向,形成市场营销新观点。

昆泰在全球拥有超过5万的员工,业务遍及全球100多个国家和地区,涵盖三大部分:商业咨询解决方案(医药信息咨询)、药物研究与开发解决方案(包括临床CRO、实验室分析)以及商业化综合服务(合同销售、健康医疗管理)。

昆泰自成立以来,通过大大小小的兼并收购,扩大临床范围并切入市场销售等新业务领域,据不完全统计,昆泰共计完成了50多起并购事件。较为熟知的有:2013年、2014年分别收购Novella和Encore,拓展公司在医疗器械CRO以及电子健康档案管理等业务。

2015年10月,昆泰与艾美仕达成了全球战略联盟,旨在促进生物制药公司利用真实世界证据(RWE)推动后期临床研究。2016年,公司与IMS合并后,形成了“新药研发+商业销售+商业咨询+风投资本”的一体化商业模式。

此外,昆泰还通过尝试创新商业模式,通过深入地参与到新药研发项目的设计与实施,与药企共担风险,从而获得高额的回报。

从新型CRO企业HLT&PPD与药明康德、昆泰近年来的发展来看,AI、大数据等创新技术与CRO的结合可以从多个维度解决临床CRO在患者招募的难点,提升临床试验效率,降低临床试验成本,帮助生物技术公司和医疗器械公司加快新产品上市步伐,增加患者对创新治疗的可及性。

来源:动脉网   作者:曹弦

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