超过1220万,蓝鸟β地贫基因疗法定价公布

医药 来源:医谷综合报道

在被欧盟委员会获批10余天后,蓝鸟生物(Bluebird bio)公布了其基因疗法Zynteglo(LentiGlobin)的价格——177万美元(约合人民币1225万),这也是继诺华的基因疗法之后,目前全球第二贵的药物。

今年5月,诺华公司的基因疗法Spinraza获得美国FDA批准上市,用于治疗两个编码运动神经元生存蛋白(SMN)的SMN1等位基因上携带突变的2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症(SMA)患者,这也是FDA批准的用于治疗SMA的首个也是唯一一个基因疗法,该疗法为一次性治疗,定价为212.5万美元,折合人民币超过1460万元,被称为全球最昂贵的药物。同时,诺华方面表示,他们准备以五年分期付款的方式来减轻患者的初期负担,5年内万一治疗无效或病患死亡,诺华会退款,并向愿意签订标准化承保条款的付款人提供先期折扣。

蓝鸟生物的LentiGlobin(商品名:Zynteglo)于今年6月3日获得欧盟委员会有条件批准,用于治疗12岁及以上的非β0/β0基因型输血依赖性β-地中海贫血(TDT)患者,他们需要定期输血来治疗疾病并且没有匹配的干细胞移植供体,LentiGlobin是蓝鸟生物首个获得监管批准的产品,也是全球首个获批的TDT基因疗法。

TDT是一种遗传性血液疾病,由β-球蛋白基因的突变引起,致使机体产生的红细胞失去原有功能,从而导致严重贫血。目前全世界大约有30万人患有TDT,TDT患者需要定期输血以维持血红蛋白(Hb)的存活,然而长期输血会带来机体内铁超载的风险,导致多器官损伤和寿命缩短。

而在此前蓝鸟生物发布的Lentiglobin治疗TDT的临床III期Northstar-2和Northstar-3的数据显示,在这两项试验中,接受LentiGlobin治疗的TDT患者都可以停止长期输血。

不过,此次Lentiglobin的高额定价仍然引起了不小的争议,为此,蓝鸟生物选择了跟诺华如出一辙的付款方式,具体而言,提供了一项为期5年、以结果为导向的分期付款计划。在最初的31.5万欧元预付款之后,患者如果继续对治疗有反应,则在每年(最多接下来4年)支付相同的金额,药物的有效性将通过患者是否需要输血来维持血细胞计数来衡量。不过,具体支付模式可能因国家而异,而蓝鸟生物也正与每个国家就将基因疗法推向市场的下一步进行合作,它声称不会将Zynteglo的价格推高到消费者价格指数变动之上。

另外,蓝鸟生物预计将于2020年在美国赢得Zynteglo的批准,根据路透社的一篇报道称,它在美国的定价可能处于跟此次定价“相当接近的区间”。

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