2019年最贵10大药物

医药 来源:医谷综合报道

近日,美国知名处方药比价网站GoodRx发布了2019年最昂贵的10大药物。

NO.1 Zolgensma

诺华最新获批的首款治疗脊髓肌萎缩(SMA)症的基因疗法Zolgensma以212.5万美元的定价(折合人民币超过1460万元)稳居首位,上个月,Zolgensma获得美国FDA批准,用于治疗两个编码运动神经元生存蛋白(SMN)的SMN1等位基因上携带突变的2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症(SMA)患者,为一次性治疗,这也是FDA批准的用于治疗SMA的首个也是唯一一个基因疗法。

Zolgensma的高定价被称为“史上最贵药物”,由此引发争议,诺华希望外部能够这样去理解Zolgensma的价值:现有SMA疗法Spinraza的10年治疗费用是410万美元,而Zolgensma仅需要注射一次,几乎便宜了50%。同时,诺华方面表示,他们准备以五年分期付款的方式来减轻患者的初期负担,五年内万一治疗无效或病患死亡,诺华会退款,并向愿意签订标准化承保条款的付款人提供先期折扣。

NO.2  Luxturna

2017年12月,Spark Therapeutics的创新基因疗法Luxturna获得美国FDA批准上市,用于治疗因双拷贝RPE65基因突变导致失明的遗传性视网膜疾病,Luxturna也是首款在美国获批、靶向特定基因突变的“直接给药型”一次性基因疗法,定价85万美元,不及Zolgensma的一半。

NO.3  Myalept

Myalept(metreleptin)由Aegerion制药公司生产,用于治疗全身性脂肪代谢障碍患者的瘦素缺乏,是一款孤儿药,患者每天自行皮下注射1次,每月需要使用10瓶,年治疗费用约为778314美元,由于Myalept是治疗这种罕见病的唯一药物,因此没有其他成本更经济的药物可供选择。不过,Aegerion制药公司为拥有商业保险的患者提供了一个共同支付卡,以减轻患者成本。

NO.4 Folotyn

Spectrum公司的外周T细胞淋巴瘤药物Folotyn排名第四,年定价为745785美元。Spectrum公司最近签署了一项协议,以3亿美元的价格将其上述疗法出售给印度药企阿拉宾度子公司Acrotech Biopharma。

NO.5 Soliris

罕见病巨头Alexion的Soliris是一款经常出现在最昂贵药物清单上的罕见病药物,过去多年高居榜首,今年它以每年678392美元的价格占据了排名第五的位置。截至目前,Soliris已获批3个适应症,即治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH),非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS),和抗AchR抗体阳性gMG,多年来,Soliris堪称Alexion公司的现金奶牛,不过,其专利将于2027年到期,现阶段,Alexion公司正在全力打造Soliris升级版——ALXN1210。

NO.6 Blincyto

安进的治疗费城染色体阴性复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病的双特异性抗体疗法Blincyto位居榜单第六名,该药是美国FDA批准的首个也是唯一一个CD19-CD3双特异性T细胞衔接(BiTE)免疫疗法,同是也是安进BiTE技术平台诞生的首个双特异性抗体产品,能够通过将肿瘤细胞上的CD19蛋白呈递给T细胞特异表达的CD3蛋白,进而激活免疫系统识别并杀灭肿瘤细胞,每年的治疗费用约为641533美元。

NO.7 Ravicti

Ravicti是来自于Horizon公司生产的高价药物,用于治疗尿素循环障碍,这是一种导致血液中高氨含量的基因疾病。如果不及时治疗,尿素循环障碍可导致昏迷甚至死亡。该药可用于2个月大的儿童,典型患者每个月使用7瓶,年治疗费用约为633072美元。Horizon Pharma提供了患者援助计划,一些没有保险或低收入的患者可以免费注射。

NO.8 Lumizyme

赛诺菲的庞贝氏症药物Lumizyme排名第八位,每年630630美元。Lumizyme是一种水解性溶酶体糖原特异性酶,其作用机理是作为一种酶替代疗法,取代有缺陷的GAA,降低糖原在心脏和骨骼肌中的积累。

NO.9 Actimmune

Actimmune(干扰素γ-1b) 同样由Horizon Pharma生产,获批用于治疗骨石化病和慢性肉芽肿的罕见免疫系统疾病。每周注射3次,每月平均注射12次,年治疗费用约为575540美元,同Ravicti一样,Ravicti也可通过患者援助项目免费获得。

NO.10 Takhzyro

属于武田制药的Takhzyro(该药是武田制药644亿美元收购Shire后获得)是一款用于用于预防12岁及以上遗传性血管水肿(HAE)患者发作的药物,是首个用于预防HAE发作的单抗药物,于去年8月才获得FDA批准,每月注射2支,年治疗费用约为573820美元。

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