南京传奇CAR-T产品获欧盟优先药物资格认定

医药 来源:医谷综合报道

近日,南京传奇生物科技有限公司(以下简称南京传奇)与强生制药子公司杨森制药(以下简称:杨森)共同宣布,二者开发并商业化的JNJ-68284528(LCAR-B38M)被欧洲药品管理局(EMA)授予“优先药物”资格(PRIME),用于既往接受过一种蛋白激酶抑制剂、一种免疫调节剂、一种CD38抗体治疗并且最后一次治疗后复发时间不超过12个月的复发难治性多发性骨髓瘤,这也是中国首个获得EMA优先药物认定资格认证的CAR-T产品。

在获得PRIME资格认定后,将会给LCAR-B38M的上市进程带来怎样的影响,据了解,优先药物是指对于一些医疗需求未得到满足的疾病,能够提供比现有药物更明显的治疗优势,或者能够为无药可用的患者提供潜在临床获益的药物,该类药物一旦获得PRIME资格认定后,

EMA将会委派一名来自人用药品委员会(CHMP)的专员为研发企业提供持续的技术支持,与企业沟通提交上市申请前的一切技术问题。如果药物同时被认定为先进治疗药物,EMA则会委派来自先进治疗药物委员会的成员,组织CHMP/CAT专员、EMA多学科专家小组及相关方召开启动会议,为药物的总体研发方案和注册策略提供指导,并可以为企业安排与EMA沟通的专属时点,同时在关键的研发里程碑为企业提供科学建议,与更多的利益相关方(如健康技术评估组织)接洽以帮助患者更早获得新药,在最后提交上市申请时与企业确认获得加速审评的可能性。

总而言之,与美国FDA颁发的突破性药物资格一样,一个药物要想获得PRIME资格,首先需要在早期临床阶段就显示出比现有药物更明显的治疗优势或临床获益,然后由申请人自己向EMA申请授予该资格。获得PRIME资格的药物可以从EMA获得更早更密切的研发指导,以避免在研发中走弯路,缩短上市时间。

那LCAR-B38M是如何获得PRIME资格的?

据了解,EMA此次授予LCAR-B38M CAR-T优先药物资格主要基于南京传奇开展的I/II期LEGEND-2研究(NCT03090659)和强生/南京传奇联合开展的Ib/II期CARTITUDE-1 研究 (NCT03548207) 的临床数据。

LEGEND-2 是一项单臂、开放标签、I/II期研究,国内研究中心包括西安交通大学第二附属医院、瑞金医院、江苏省人民医院、上海长征医院,计划入组100例患者,评估LCAR-B38M CAR-T对接受过至少3线治疗的复发难治多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性,初步研究结果已经在ASH2018大会上公布。

LEGEND-2 研究中期数据显示,57例既往接受过1~9线治疗的多发性骨髓瘤患者,中位随访时间12个月,ORR为88%,42名患者实现CR(74%),2名患者达到了很好的部分缓解(4%),6名患者达到了部分缓解(11%)。应答持续时间为16个月,达到CR的患者的DOR时间为22个月。中位PFS为15个月;CR患者的PFS为24个月。中位OS未成熟。

目前,LCAR-B38M的临床试验正在中美两地快速开展,2期确证性试验(NCT03758417)正在积极招募受试者,以进一步评估LCAR-B38M治疗晚期复发或难治性多发性骨髓瘤患者的效果。

值得一提的是,LCAR-B38M不仅是中国首个获得EMA优先药物认定资格认证的CAR-T产品,也是我国首个获批临床试验的CAR-T疗法(于2018年3月13日获原CFDA批准临床)。

2017年12月,强生公司与南京传奇签署了共同开发针对多发性骨髓瘤的CAR-T细胞疗法全球战略合作协议,并支付了3.5亿美元的预付款,共同开发、生产和销售LCAR-B38M,大中华区杨森和南京传奇以3:7的比例共同承担成本和分享收益,其他地区则5:5比例分。这是迄今为止中国制药公司对外授权合作获益金额最大的事件。

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