中美新药审批有哪些异同?

医药 来源:药明康德

药明康德健康产业论坛首日下午的第一场讨论中,四位全球监管的“全明星”探讨了创新疗法在中美两地的审批异同,以及创新疗法监管的未来发展趋势。对话集中在中国如何接受境外临床数据上。几位全球监管专家指出,加入ICH之后,中国医药产业逐步与全球接轨。在境外数据的接受上,坚持国际通用的真实性,可溯性,以及完整性。此外,考虑到人种的差异性,如果在临床试验设计时,提前纳入中国患者,就有可能同期获得中国亚组数据,简化监管的流程,加快造福更多病患。

主持人:

辛强博士,药明生物首席质量官

嘉宾:

何如意博士,国投创新医疗健康首席科学家

姚毅博士,宝石花医疗科技联席董事长

王刚博士,药明生物质量与全球监管事务副总裁

中国新药研发的境外临床数据申报

何如意博士表示,接受境外试验数据,CDE的目的是加快新药上市,减少研发费用,减少重复的临床试验。所以,只要符合中国法律法规的要求,无论是创新药还是仿制药的境外临床试验数据都可以接受。他强调说,中国接受境外临床试验数据,而不是境外临床试验结论,我们要求数据真实、可溯源、且完整和准确。

对于辛强博士提出的为什么这些境外数据可以用在中国,是否有人种差异的问题,何如意博士表示,有些境外数据申报时,提供了没有种族差异的数据支持,对于这类数据可以完全接受。同时,何如意博士特别提醒,在做临床试验注册时,鼓励加入中国患者,做后期分析时可以做中国亚组分析,如果中国亚组的有效性和整体没有差异,那么基本可以免除后续的人种差异试验。如果没有这个数据,那么就需要额外提供这些数据。还有非常重要的就是,如果数据的真实性和可溯源性有差异,那么这样的数据是不可接受的。

中美药物监管体系的差异

姚毅博士表示,他本人就曾在FDA参与批准过一个治疗关节炎的新药,这个新药的临床数据完全来自于欧洲,在美国没有做过一名患者试验。美国人种跟欧洲还是有很大差异的,包括亚裔、非裔人口等,也需要做额外的临床试验。对于一般性生物制剂,在获批时,只要求做到3期临床,但上市之后,要求在10年内完成4期临床,包括检查使用年龄、美国人口比例研究等。

姚毅博士特别指出,在国外做临床试验,尽可能优先选择向FDA申请IND;在临床试验设计方面多和FDA沟通;如果要进行中美双报,那么需要多选择几个临床试验中心,避免选择上的偏差。他提到,整体而言,从临床1期到4期的数据,FDA都可以接受,但是在申请IND时,需要及时与FDA进行早期沟通。

何如意博士补充说,对于一些急需用药的适应症(中国目前还没有有效的治疗手段)、罕见病、儿科用药等,这类药物的种族差异试验可以在药品上市后进行,因为我们鼓励这类药品尽快上市。

加入ICH对于中国的影响

王刚博士表示,2017年6月,当时他和何如意博士都在CDE工作,中国加入ICH的消息传来,大家都欢欣鼓舞。这是中国药监史上具有里程碑意义的事件,也是中国一系列监管政策改革的重要成果之一。这其中有中国的多年努力,也包括FDA的努力,这是一个合作双赢。中国在监管理念、技术方面都要和国际接轨,同时,ICH也要把其理念和标准指南推广到中国。

王刚博士指出,中国的医药企业不断发展创新,同时也需要药监部门的监管水平不断提高。近几年,中国的监管水平已经有了很大提升。通过ICH的协调,中国药监部门在理念上发生转变,在监管制度上进行改革,优化了审评审批制度。同时,医药企业在研发能力上不断提高,更加科学合理地设计临床试验,减少不必要重复,整个行业都在不断发展提升。王刚博士回忆起2012年在FDA中国办公室工作时,每次听到一个IND被批准时,都是一个重大消息,大家都欢欣鼓舞,现在整个行业的IND的申报数大大提升,甚至有些企业一年就要帮助医药企业申报几十个IND。

何如意博士表示,加入ICH意味着标准的一致性,中国和ICH国家都适用一个标准,一套资料可以同时申报ICH的各个国家。中国也在尽最大努力接受ICH指南,但ICH的eCTD系统(Electronic Common Technical Document,药品电子通用技术文档系统)的实施在美国也花了两年时间,这需要时间,是一个循序渐进的过程。

姚毅表示,很多企业进行中美双报,就是因为标准有一致性。国内伦理委员会其实比欧洲、美国的都要严格,这是看以产品为主导还是以研究为主导,国内很多PI都是从科学的角度出发,而不是产品的角度,很多指标如果按照FDA的要求是不需要的,这样可以避免资源的浪费,缩短开发时间。

真实世界数据/证据支持审评审批

姚毅博士说,如何把真实世界数据(Real World Data, RWD )变成真实世界证据(Real World Evidence,RWE),然后支持IND,的确是个挑战。FDA依据真实世界证据批准过两个产品,一个是扩大适应症,一个是新适应症,表明这条路确实可行。真实世界证据可以从各个方面来,包括邮件、账单等,只要这些证据能够证明可以改善生活质量,那么就是可行的。目前FDA使用真实世界证据批准过两个适应症,分别在癌症和罕见病领域。在这方面FDA也处于摸索阶段,希望与医药企业进行交流沟通,改善审评标准。

何如意博士表示,无论中国还是美国,目前新药研发的成本都太高,不可能持续,一定要有新的方法来降低成本,所以现在用RWD支持审评,至少目前可以部分取代大临床试验的这种局面。

本场探讨就此告一段落,听众们意犹未尽,为嘉宾们的精彩观点不断鼓掌。我们期待全球的医药行业同仁携手合作,在持续提升创新与发展能力的同时,不断提高各地的监管能力,降低高企的研发成本,一起加速为全球患者上市更多的新药、好药。

来源:药明康德

(原标题:中美新药审批有哪些异同? | 药明康德健康产业论坛速递)
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