蓝鸟生物全球首个基因疗法5年支付方案公布,定价或达210万美元!

医药 来源:医谷 作者:周会棋(编译)

日前,Bluebird Bio(蓝鸟生物)公布了旗下即将获批的LentiGlobin基因疗法的预期定价,药物价格或将高达210万美元。

LentiGlobin基因疗法用于治疗输血依赖性β地中海贫血 (TDT),这是一种遗传性血液疾病,由β-球蛋白基因的突变引起,致使机体产生的红细胞失去原有功能,从而导致严重贫血。目前全世界大约有30万人患有TDT ,TDT患者需要定期输血以维持血红蛋白(Hb)的存活,然而长期输血会带来机体内铁超载的风险,导致多器官损伤和寿命缩短。

2018年12月3日,Bluebird发布了Lentiglobin治疗TDT的临床III期Northstar-2和Northstar-3的新数据,在这两项试验中,接受LentiGlobin治疗的患者都可以停止长期输血。

积极的三期试验数据及FDA、EMA授予的“优先”资格,Lentiglobin最终极有可能获得监管批准,Bluebird目前已经将其部分研发资源转向定价策略。该公司首席执行官Nick Leschly在接受《华尔街日报》采访时表示,到目前为止,预期的售价为210万美元,或许会更低。他强调了该药物的“内在价值”,包括生活质量和寿命的改善,“无论是略低于还是远低于210万美元,这两方面的改善需求都是我们要解决的问题。”

毫无疑问,210万美元的定价是非常高的,但一般来说,基因疗法的价格普遍较高,例如Spark Therapeutics用于治疗遗传性眼病的基因疗法Luxturna,每只眼睛的治疗费用约85万美元;诺华用于癌症治疗的CAR-T细胞产品Kymriah定价为47.5万美元;竞争性产品,吉利德的Yescarta售价为37.3万美元。

不过,在近日于旧金山举行的摩根大通医疗大会上,Bluebird向投资者概述了其一项支付计划,与此前一些公司提出的“按疗效付费”类似,每年向Bluebird支付的费用取决于LentiGlobin基因疗法的持续有效性,并且,Bluebird提出的支付计是持续五年的。

Leschly在演讲中强调,患者和保险公司需要重点看到LentiGlobin在减少输血需求和抵御并发症方面的价值,而不仅是产品价格,尽管治疗可能是昂贵的,但如果一切按计划进行,将使患者终身治愈。此外,Leschly表示还将会分担支付风险,愿意将LentiGlobin 80%的成本置于风险之中,以证明其治疗的价值。“我们致力于此,因为我们认为这很重要,承认我们在与所有利益相关者分享风险和价值。”

最后,Leschly指出,“付款期结束后无需支付任何费用。”这与医疗系统的负担能力有关。“不要考虑价格,要考虑一段时间内的总体情况,以及在考虑治疗的价值时如何考虑这一点。”

分析人士认为,此次Bluebird提出的分期付款提案“可能会扩大基因治疗的可及性,同时保留定价能力”。但该计划不利的一面是LentiGlobin的长期治疗有效性未知,因此在分期付款期间会有多少资金净流入并无法确定。

LentiGlobin有望今年在欧洲获得批准,2020年在美国获得批准。另外,在LentiGlobin的定价问题上,Leschly表示或将重新调整他们将产品推向市场的方式,这也将作为计划的一部分。

参考文献

With Likely Approvals on the Way, Bluebird Bio Offers up Pricing Strategy for Gene Therapy

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