A型血友病新药舒友立乐在中国获批上市

医药 来源:医谷综合报道

今日(12月4日),罗氏宣布舒友立乐®(英文商品名: HEMLIBRA®,化学通用名:艾美赛珠单抗)于日前正式获得国家药品监督管理局(NMPA)的批准,用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病(先天性凝血因子VIII缺乏)成人和儿童患者的常规预防性治疗,以防止出血或降低出血发生的频率,这也是目前首个可每周一次进行皮下注射的预防性治疗药物。

据了解,血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病,是因人体部分或全部缺乏某种凝血因子导致的出血性疾病,血友病主要分为A、B两种类型,A型血友病最为常见,约占所有血友病的80%~85% 。A型血友病患者主要缺乏一种叫做凝血因子VIII的凝血蛋白,在健康人中,当发生出血时,凝血因子VIII会将活化的凝血因子IX和凝血因子X聚集在一起,这是实现凝血的关键步骤。而A型血友病患者由于凝血因子VIII的缺乏导致血液不能正常凝固,引起不受控的自发性出血。

长期以来,A型血友病主要采取凝血因子替代治疗,但是治疗一段时间后,患者血液中可能产生凝血因子VIII抑制物,抑制物的存在会导致患者治疗有效性降低,出血风险变高,包括出现严重的颅内出血,相比没有凝血因子VIII抑制物的患者,体内产生抑制物的A型血友病患者的死亡风险将会上升70%。

舒友立乐®是一种重组人源化、双特异性单克隆抗体,可代替活化凝血因子Ⅷ的辅因子活性,促进FⅨa对FⅩ的活化,进而导致凝血酶的生成显着增加,使FⅧ功能障碍或完全缺乏FⅧ的A型血友病患者的出血部位达到止血。

舒友立乐®的效果在两项大型关键临床试验HAVEN1和HAVEN2中得到了证实。

HAVEN1研究主要分析结果表明,12岁及以上的A型血友病合并凝血因子VIII抑制物患者在接受每周一次舒友立乐®皮下注射预防性治疗后,与未接受预防性治疗的患者相比,出血风险降低87%(95%CI: 72.3; 94.3, p<0.0001),零治疗出血率达62.9%。在患者内对比分析中,既往接受旁路药物预防治疗的患者,后续转至舒友立乐®预防治疗后,出血风险进一步降低79%(95%CI: 51.4, 91.1, P = 0.0003),零治疗出血率达70.8%。

HAVEN2研究主要分析结果表明,12岁以下儿童患者中位接受舒友立乐®每周一次预防治疗58 周后(范围:17.9–92.6 周),年化出血率仅0.3, 零治疗出血率达77%,没有一名患者出现3 次以上的治疗性出血事件。研究中18名既往接受旁路药物治疗的患者,转至舒友立乐®预防治疗后出血风险进一步降低达99%,年化出血率仅0.2,其中13 名患者未发生任何治疗性出血事件。

对于舒友立乐®的获批,中国工程院院士阮长耿教授表示:“长期以来,血友病A预防治疗需要每周多次静脉注射,而且约有10%~30%的患者在治疗过程中会出现凝血因子VIII抑制物,伴抑制物的血友病A患者出血程度加重,且常规因子替代治疗无效,舒友立乐®每周注射一次就可以有效控制这些患者的出血倾向,开启了中国血友病患者治疗的新篇章。”

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