过去20年阿尔茨海默病研发报告:146种药物失败 仅4种上市

医药 来源:新浪医药新闻

美国药品研究与制造商协会(PhRMA)近日发布报告指出,尽管已付出了巨大的科学努力,截至目前仅有6种阿尔茨海默病(AD)药物获美国FDA批准上市(分别为:1993年批准他克林;1996年批准多奈哌齐;2000年批准卡巴拉汀;2001年批准加兰他敏;2003年批准盐酸美金刚;2014年批准美金刚/多奈哌齐复方制剂),所有这些药物都只是对症治疗,没有一种能够阻止或者延缓AD病情的进展。


报告指出,这绝不是因为缺乏科学尝试。在1998-2017年期间,全球已有146个AD药物在临床中遭遇失败,仅有4药物成功上市,而这些药物只是对症治疗,并不能改变疾病进展。换言之,每37种药物中只有1种药物能获得成功,即临床成功率仅为2.7%。

按阶段分类,这146种失败的AD药物中,有40%在早期临床(0期、I期、I/II期)失败,有39%在中期临床(II期,II/III期),有18%在后期临床失败。按作用机制分类,其中4%为tau蛋白机制,15%为β淀粉样蛋白机制,19%为神经炎症机制,26%为神经递质机制,而36%为其他机制。


报告指出,近年来,AD研发领域新药失败新闻上榜头条比比皆是。患者、照料者、医疗保健提供者和研究人员都经历了这些挫折所带来的失望。令人欣慰的是,尚无证据表明医药行业将要放弃。该领域的诸多失败与挫折确实让许多人失望,但同时也是至关重要的垫脚石,帮助推动对极其复杂的神经系统疾病的认识,提供新的线索让科学不断前进。

根据报告,目前在美国有超过500种新药处于临床开发阶段,用于治疗各类神经系统疾病,其中开发用于治疗AD的新药有92种,研究人员希望这些药物能以不同的方式阻止或预防痴呆症的发生。而处于II期和III期临床开发的AD药物中,大约75%有潜力成为疾病修饰疗法。


该报告还详细介绍了目前研究和治疗AD的独特挑战,包括:AD诊断困难、临床前模型的局限性、缺乏有效的非侵入性生物标志物、开展临床试验方面的挑战,而最重要的是,仍缺乏对AD确切机制的全面了解。

AD是在1906年首次由德国精神神经病学家爱罗斯·阿尔茨海默(Alois Alzheimer)发现,并以其名字命名的老年痴呆,这是一种慢性神经退行性疾病,起病缓慢或隐匿,主要临床表现为记忆力逐渐减退、认知功能发生障碍、行为异常和社交障碍等。尽管痴呆可能在老年前期发生,但绝大多数痴呆发生于老年期,而且患病率随年龄增长而逐渐攀升。

根据WHO近日发布的最新全球十大死亡原因,在死亡原因中的排名由2000年的第14位上升至2016年的第5位。我国AD患者人数已居世界第一,目前大约有600万AD患者,并预计未来会大幅度增长。生物制药公司和其他研究机构的持续努力还是带来了不少希望。(新浪医药编译/newborn)

文章参考来源:

1、New report details the setbacks and challenges to Alzheimer’s research

2、Alzheimer's Medicines: Setbacks and Stepping Stones

来源:新浪医药新闻

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