我国首个PCSK9类降脂药瑞百安正式获批上市

医药 来源:医谷综合报道

日前,安进中国宣布,瑞百安(英文名Repatha,通用名依洛尤单抗evolocumab)注射液已于7月31日获得国家药品监督管理局批准,成为首个在中国获批用于治疗成人或12岁以上青少年纯合子型家族性高胆固醇血症(HoFH)的 PCSK9抑制剂,此前,瑞百安已获得欧盟委员会(EC)、美国食品药品监督管理局(FDA)等机构的批准,在欧盟、美国、澳大利亚、日本等60多个国家和地区上市。

纯合子型家族性高胆固醇血症是一种常染色体(共)显性遗传病,是一种罕见病。其临床表现主要为患者从出生就处于高血清LDL-C水平暴露状态,因此动脉粥样硬化性心血管疾风险明显增高。若不接受适当治疗,可在儿童及青年期发生心绞痛或心肌梗死,并于20-30岁之前死亡,目前,纯合子型家族性高胆固醇血症的发病率约为1/16万~1/100万,由于HoFH患者LDL-C水平高于常人数倍且现有治疗方式较为局限,大多数患者无法有效控制LDL-C水平以避免心血管事件,而PCSK9抑制剂的出现为这一类患者带来了希望。

据了解,PCSK9抑制剂是一类单抗药物,靶标是一种名为前蛋白转化酶枯草溶菌素9(PCSK9)的蛋白,该蛋白可降低肝脏从血液中清除低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的能力,而LDL-C被公认为心血管疾病(CVD)的主要风险因子。PCSK9抑制剂提供了一种全新的治疗模式来对抗LDL-C,被视为他汀类(如Lipitor和Zocor)之后降脂领域取得的最大进步。

瑞百安与PCSK9结合,抑制循环PCSK9与低密度脂蛋白(LDL)受体(LDLR)的结合,从而阻止PCSK9介导的LDLR降解,使得LDLR可重新循环回至肝细胞表面。通过抑制PCSK9与LDLR的结合,瑞百安增加了能够清除血液中的LDL的LDLR的数量,从而降低LDL-C水平。同时,瑞百安可与饮食疗法和其他降低密度脂蛋白(LDL)的治疗(如他汀类药物、依折麦布、LDL分离术)合用,以进一步降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平。

相关临床研究数据显示,瑞百安能够显着降低HoFH患者通过饮食和调脂药物治疗仍无法降低的LDL-C水平。较安慰剂相比(治疗12周时),瑞百安降低HoFH患者LDL-C水平达31%,其显著的疗效和良好的安全性在对HoFH患者长期治疗的研究中(1年)也再次得到证实。

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