《药神》大讨论中最被忽视的问题:中国啥时候能吃上自己研发的抗癌药?政府是改变现状最有力者

医药 来源:E药经理人 作者:梁振

由《我不是药神》引爆的中国人吃药问题大讨论还在继续,多数观点集中在了定价、国内仿制药和专利制度上,但其实一个关键核心问题并未得到充分讨论——中国本土研发的新药在哪儿?也许会有声音直接跳出来说:连仿制药都做不好,搞创新不是天方夜谭吗?

但这与事实不符,而且解决癌症药品可及性问题的整体解决方案中,本土创新药是不可缺少的重要一环。

自2015年以来,中国集中出现了一批以新药研发为主业的海归科学家创业企业。他们多为华人,来自跨国药企或国外机构,他们喊出的愿景正是:让中国人吃上本土研发的新药,而且价格可负担。可以说,在电影引爆讨论的当下,这群人的存在应该能给所有人带来希望。

也正是他们的出现,带动了国内新药研发的整体势头,让中国成为规模仅次于美国的第二大生物药临床试验地。本土创新药企的崛起,已经在为国内癌症患者提供了更多参与临床试验的机会,虽然相比于庞大的患者群体这有些杯水车薪,但这一批新药的上市已经是可以预见的现实。

本土创新药企歌礼的丙肝新药戈诺卫已经获批上市;和黄医药的抗癌药“呋喹替尼”关键性三期临床试验数据也已公布,延长晚期结直肠癌患者生存期9.3个月,上市指日可待。这是一张很长的名单,信达生物、百济神州、亚盛医药、康方生物、华领医药、索元生物、再鼎医药……

没有更合适的时机来体现这批本土创新药企的价值,我们真心希望,它们能够如自己所说,为中国人带来符合全球标准、价格又可以负担的本土新药。

今天我们重新编辑发布首发于E药经理人2016年9月刊《创新药的中国之旅》专题报道的综述文章,以提醒诸位,本土新药研发同样不可或缺,而且现在这已经不是天方夜谭。

原文标题《时间到了,该吃新药了》:

“我们的晚餐并非来自屠夫、酿酒师或者面包师傅的仁慈之心,而是他们的自利之心。”亚当·斯密在《国富论》中这样说。

中国创新药研发在真实世界的发展历程中,很多人对于本土创新药研发仍然颇有微词。与国际先进水平相比,不论是小分子化药还是大分子生物药,对于中国创新药研发均存在全方位差距的固有印象很难消除。

但自2013年开始陆续出现,在2015、2016年集中爆发的本土药企与全球制药巨头品种交易合作,却也实实在在地让所有人看到,中国医药研发创新导向的趋势愈加明显。本土药企如此集中地站在了与全球制药巨头交易谈判桌的另一边,这前所未有,也预示着某种崛起。一位国际咨询公司咨询师说:“这是中国本土医药创新升级的信号。”

有关中国的新药研发,我们听到过太多的质疑、揶揄之声,归结起来无外乎:外部环境不给力,所以人、项目自然也不给力。但一个国家的富强,或者一个产业的兴盛关隘在于,整个产业链条上的各个环节均可以找到自己的价值,进而实现自己的价值,良性竞争才会循环起来。

国家对成就全球创新药势在必行,创新药毫无争议地成为产业升级的前锋部队;本土制药企业们开始认真思考和布局,并对获得创新药前所未有的急切又渴望;作为行业晴雨表的资本,他们游走于医药行业的每个角落,从看不懂的谨慎,到产生兴趣,再到积极敞开自己的钱袋子,资本几乎要踩烂那些新兴创新药企业的门槛。

创新药在中国语境下也在不断变化,有关它的逻辑逐渐完整和清晰起来—真正针对未被满足的临床需求,与国际通行标准对接。同时,政府、企业、资本、公众谈论创新药的表情发生了变化。本土企业在创新药研发的旅程中如人饮水,冷暖自知。

这一切的发生并非一夕之间,而是一场有些缓慢又不得不走完每个环节的旅程。

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政府是最有力改变现状者

应该没有任何人能比微芯生物的创始人鲁先平,更能体会海归科学家、创业者、创新药,这三个标签在中国医药行业过去10多年的时间里所经历的变化。现在被视为本土医药研发创新典型的微芯,在2006年完成了西达本胺中国以外开发权的出让,以2800万美元的价格创下国内第一笔在研品种的国际交易记录。但这笔交易却是公司面临清算的鲁先平不得已而为之。

彼时国内创新药环境各种要素的缺失暴露出来,上至国家政策法规,下至产业和市场环境,创新药像是“丑小鸭”。国内对于创新药定义宽泛、含混,药品审批积压,创新药批文与生产批文捆绑,“中国式神药”是大多数制药企业在市场中追逐的主要目标,中国的科研水平尚在起步阶段,资本对于创新药十分冷淡。

似乎一切都不对。很多在上世纪90年代归国,原本一心希望进行本土创新药研发的海归们转行做了CRO外包,或者另谋出路,大多数人对于中国创新药环境感到心灰意冷。西达本胺历经14年后才终于在2015年3月获批上市。

而2015年除了是本土企业与全球制药巨头进行在研品种交易的爆发之年,更是中国创新药政策在逐渐演变过程中发生根本性转折的一年。

2015年8月,国务院发布药品医疗器械审评审批制度改革文件,重新划分药品定义,明确创新药以临床需求为导向,提出“全球新”的概念,试点上市许可持有人制度,允许委托生产,同时力推仿制药一致性评价,推进药物临床试验自查核查。审评审批速度自此大为提升,更关键的是,药审制度改革从政策源头上扭转了创新药在中国医药环境中的地位,并且将创新药的发展氛围推向新的高度。

继“十二五规划”将生物医药列入七大重要支柱型产业之后,“十三五规划”进一步明确,在未来五年要有10到20个核心生物科技创新。从国家到地方各省陆续出台对于医药研发创新的支持和鼓励政策。以重大创新药创制为例,截至2014年,共有1501个课题项目获得了来自中央130.5亿元财政经费支持。

同时,自2008年开始,国家高技术研究发展计划(863计划)、国家重点基础研究发展计划(973计划)等来自政府主导的科研项目已成为海归科学家创业的重要资金来源。在国内日益成熟的生物医药园区,比如上海张江药谷和苏州工业园区生物纳米园,给海归创业者落地国内提供了更为可靠的支持和选择。

以“千人计划”为代表,全国自上而下开始人才引进,让一批又一批海外医药人才回国。生活在美国三大生物医药聚集地之一马萨诸塞州的王守业,作为华人抗体协会创始人说:“这几年,马萨诸塞州的华人科学家回国工作的人数有明显加速的趋势。”

在过去十年,中国科研人员在Science、Nature、Cell等国际主流学术杂志发文量增长了6.3倍,引用次数增长了近7.3倍,本土科研的水平也在不断提高。而《中华人民共和国促进科技成果转化法》在今年3年由国务院颁布,为科技成果向产业化转移进一步扫清障碍。

2015年中国生命科学领域商业投资总额超过300亿美元,比2014年增长了70%。其中,134家风投和私募基金在中国医药行业共投资35亿元,仅2015年一年就增长了151%。以投资收益为终极指标的资本,对中国创新药的态度转变得最为明显。作为国内最早一批的风投机构,仙瞳资本创始人刘牧龙说:“2010年以前,中国医药行业基本没有真正的早期风投,因为没有必要,彼时的创新药研发原创性不够。”但是现在,用一位国际知名咨询公司人士的话说:投资机构面对中国创新药的状态是,兜里随时装满钱去找它们。

环境变化中的另一个不能忽视的因素是中国市场的变化。已经成为全球第二大医药市场的中国,在过去十几年的时间里,市场水平和消费层次都发生了质变。新兴的中国生物医药行业2015年总产值已接近2000亿元。庞大的人口数量和日益凸显的临床需求让中国市场在国内外的制药行业参与者眼中,散发着无法阻挡的诱惑。

“现在的确跟十几年前不一样了,研发的产业链非常完善,融资能力包括融资机遇都在,这么多人回来,团队组建也更容易,一切都变得很好了。回想十年前,那个时候最艰难,因为你要克服很多先天的障碍。”鲁先平如是说。

2

有一大批人在为中国人研发新药

镜头拉近这批集中出现交易记录的本土制药企业。它们以中国创新药研发开始对接全球创新药生态体系的整体形象出现在公众视野中,但其实交易背后的本土参与者之间,共性与个性交织在每一笔交易中时隐时现,成为大环境变化的具体注脚。

共性在于,不论是本土新药专利海外权益的出让,还是海外专利中国或全球权益的买入,每一笔交易无一不是按照国际通行的游戏规则发生,买卖天平的另一端是深愔国际市场及研发规则的成熟对手,而且交易最终达成,金额与国际同期类似交易几乎处于同一水平。

另外,所有本土参与方都不遗余力地向外界传递一个信息:我们要在中国,做出真正具有临床价值、符合国际标准的创新药。这批在研品种交易主要集中的疾病领域多为癌症或临床需求远未被满足或中国特有的高发病,且主要是抗体生物药,这又与当下全球医药研发的整体趋势一致。汤森路透数据显示,目前全球处于临床到上市阶段的生物药与化药的数量比为2:3,生物药研发数量上升趋势明显。其中,中国生物药研发数量居全球第二位。

一位业内人士指出,中国医药研发在植物药和化药方面突破还需要更长时间,但在生物药领域,中国正在面临弯道超车的历史性机遇。

“条条大路通新药”可以准确总结出交易中本土参与方们的个性特点。

以恒瑞医药、正大天晴为代表的典型本土制药企业,他们一方面具备传统药企的体量和架构,另一方面,大环境的变化让他们在创新药研发上的动力被激发,加之拥有相对充足的资金实力和仿制药研发经验,“由仿到创”的转型特征明显。

和黄医药作为中国创新药发展历程的亲历者和见证者,早在近10年前就已经遍尝各类品种合作形式,其创新药研发已经走过十五个年头,给本土创新药研发提供了一个有说服力的参照。

百济神州、微芯生物、信达生物、康方生物在同类型海归创业公司中,以保留中国区权益、出让专利全球权益、共同开发等为特点;歌礼、再鼎、华领、北海康成、索元则是以买入国外专利的中国区或全球权益为主。

这一批海归创业公司成为必须关注的一个群体。因为它们已然成为中国本土创新药生态环境中最为活跃的因子。相比于之前的海归科学家,近几年涌现出来的企业创始人,他们在外国制药企业已身居高位,对于药品研发的整个链条都更加了解,而且拥有更加深厚的人脉资源。这批海归,理念清晰,专业特长明显,懂得资本和产业的口味,使得这些新成立不久的公司能迅速交出不错的成绩单。

脱胎于外企运营体系的海归创业者,他们有两个最明显的共性特征:国际化和高水平的药物研发、开发能力。这批交易当中,几乎每一个初创型企业都有一个国际化的团队和多年开发国际创新药的经验。他们把总部设立在中国,或者在中国设立子公司,再把研发部门放在欧美等生物医药聚集地,然后在全球开展国际多中心临床试验。嫁接和利用中外资源的天然属性让它们进行创新药研发时更具优势。

与国际制药巨头达成品种交易的大语境离不开中国,这个全球第二大医药经济市场。而在跨国药企大佬们眼中,这批海归创业者在药物研发上的理念和水平基本与自己同根同源,并且品种合作已经成为目前全球大型药企研发模式的主要形式之一,因而彼此了解,也更容易对话。

而且这批海归选择创业的地方是中国—这一所有巨头制药企业都想分一杯羹的市场。与本土企业的合作要么可以为自己带来潜力品种和全球收益,要么可以让自己的产品在中国拥有更高的开发效率和上市可能,这是一笔很划算的买卖。

对于这批初创型企业,乃至大型本土企业而言,品种合作的达成,会在有形中提升自己创新药研发、开发能力,分担和降低创新药研发的成本和风险。更重要的是,在现实条件下,这种合作让初创型企业在无形中拥有了国际巨头的背书,在资本市场和同行那里获得更高的认可度,从而增加资本对于公司的信心,同时也让他们看到创新药开发的投资回报,不再只集中于产品的上市销售,而是在过程中也有实现收益的机会。

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他们的标准与欧美一致

一位国际数据公司分析师指出,这批交易背后的意义在于证明了中国本土的医药研发可以得到国际认可和接受,虽然与全方位追齐国际医药研发还有很大差距,但是在一些方面已经实现突破。这符合中国医药研发目前发展的阶段水平。

一位海归创业者,这样告诉E药经理人:“我们这批创业者是中国医药环境的受益者,因为当下我们的创新其实还只停留在某一个层面,不能说是一个翻天覆地的彻底创新。很多人都在做跟进药(即靶点或相关作用机理已经在国外得到临床验证,市场潜力也已经得到证明的品种),因为中国没有,所以我们成了创新,但一模一样的东西在国外可能就没办法成功了。”

但这并不妨碍这批初创企业在中国商业逻辑的成立,甚至是当下资本更加青睐的。创新药研发需要资金,也需要经验,这样的方式对于他们来说,似乎是眼下最好的选择。而且另一个现象不容忽视:这批初创型企业对于创新药的理解程度,可以说是国内目前医药环境下最高的。从很多创始人向外透露的信息来看,研发出全球首创新药(first-in-class)是他们当中很多人创业的目标所在。而且在这些公司内部的产品线中,全球意义上的创新药正在形成规模。

上述创业者说:“我们可以说也是‘闯入者’,把创新药的理念和经验带进中国,而后,我们的存在又不自觉地推动着整个环境发生变化。”前述国际咨询公司咨询师:溢出效应。

同样是海归创立的本土CRO公司中美冠科,其执行董事长余国良认为:“这批企业抓到了一个很好的时间差,他们会成熟起来,做出真正的创新药。而且创新药其实不应该有国别属性,真正的创新药应该可以走遍世界。”

现在对于瞄准中国市场,做创新药研发的公司们来说,尽快按计划完成临床试验,保证融资渠道通畅,做好抵御风险的准备,才能在新药研发这个漫长而且充满不确定的旅程中,继续走下去。

来源:E药经理人

作者:梁振  

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