FDA批准寻常型天疱疮首个生物疗法

医药 来源:医谷综合报道

近日,美国FDA批准了罗氏Rituxan(通用名:rituximab,利妥昔单抗)用于中度至重度寻常型天疱疮(PV)成人患者的治疗,值得一提的是,这也是FDA批准治疗PV的首个生物疗法。

据了解,天疱疮是一组自身免疫性疾病,是由于免疫系统中B细胞产生的自身抗体攻击皮肤表皮细胞之间的连接蛋白所致。当这些连接分裂时,细胞之间彼此分离,导致皮肤分离,形成水疱,而寻常型天疱疮则是天疱疮中最常见的类型,其主要特点是血清中产生针对表皮细胞间桥粒的自身抗体,临床表现为松弛性水疱、大疱,伴有顽固性、痛性黏膜糜烂和溃疡等,治疗的挑战主要在于如何长期稳定控制病情、减少复发、避免长期应用糖皮质激素和免疫抑制剂的不良反应,减少激素用量。然而由于该病较少见,大样本随机、双盲、安慰剂对照的前瞻性研究较少,目前对于其有效的治疗方式并不多。

Rituxan是一种治疗性单克隆抗体,靶向结合正常和恶性B细胞表面的CD20抗原,随后调动人体天然防御,攻击和杀死被标记的B细胞。此前,FDA已授予Rituxan治疗PV的优先审查资格、突破性药物资格、孤儿药资格,截止到目前,除了寻常性天疱疮,Rituxan还获批用于包括类风湿性关节炎、肉芽肿多血管炎、显微镜下多血管炎等疾病的治疗。

此次批准,是基于临床研究Ritux 3的数据,该研究招募了90名PV患者,研究中,患者被随机分成2个方案组:CS标准剂量方案组和Rituxan联合剂量逐渐降低的短期低剂量口服CS方案组。

最终研究结果显示,Rituxan大幅提高了PV缓解率,同时成功减少和/或停止了CS疗法。具体数据为:Rituxan+CS方案组有90%的患者达到终点,CS方案组仅为28%。

此外,罗氏还正在开展另一个III期研究PEMPHIX(NCT02383589),评估Rituxan联合剂量逐渐降低的CS方案相对于免疫抑制药物Cellcept(麦考酚酸酯)的疗效和安全性。

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