Cellectis公司第3款通用型CAR-T疗法UCART22获美国FDA批准进入人体临床

医药 来源:生物谷

Cellectis是一家临床阶段的法国生物制药公司,专注开发基于基因编辑的同种异体CAR-T细胞(UCART)免疫疗法。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准通用型CAR-T疗法UCART22的新药临床试验申请(IND),这是该公司第2个拥有完全控制权的TALEN基因编辑候选产品,开发用于复发性或难治性CD22阳性B细胞急性淋巴细胞白血病(CD22+ B-ALL)成人患者的治疗。

UCART22也是Cellectis公司继UCART19和UCART123之后第3个获得FDA批准在美国开展临床试验的同种异体、通用型(off-the-shelf)、基因编辑CAR-T细胞候选产品。该公司已计划在2018年下半年启动UCART22的I期临床研究,该研究是一项开放标签剂量递增和剂量扩展研究,在复发性或难治性CD22阳性B-ALL患者中开展,旨在评估UCART22的安全性、扩增性能、持久性及临床活性。给药的剂量水平1为每公斤体重输注1*10的5次方UCART22细胞,剂量水平2和3分别在1*10的6次方和5*10的6次方。研究将由德克萨斯大学MD安德森癌症中心白血病科主任Hagop Kantarjian教授领导。

通用型CART(UCART)的生产过程示意图如下所示:


UCART22是一种表达抗CD22嵌合抗原受体的异基因工程T细胞,是Cellectis公司利用其拥有自主知识产权的TALEN技术研发的、通过专有的同种异体方法(allogeneic)对T细胞进行编辑、靶向CD22抗原。与CD19相似,CD22也是一种细胞表面抗原,表达于前体B细胞至成熟B细胞各个发育阶段的B细胞表面。CD22表达发生在超过90%的B-ALL患者中。

ALL是一种快速发展的异质性血液病,其特征是未成熟淋巴样细胞在骨髓、外周血及其他器官中大量增殖。该病可起始于不同成熟阶段的早期B细胞或T细胞。在2018年,美国癌症协会(ACS)预计,在2018年,美国估计有5960例新病例,约1470例死亡,大约85%的病例涉及前体B细胞(B-ALL)。

Cellectis公司的异基因CAR-T细胞产品系列采用通用型CART(UCART)生产工艺,可产生冷冻的、现成的、非同种反应的工程化CAR-T细胞。传统的CAR-T疗法需要从患者体内提取免疫细胞T细胞,通过工程化插入嵌合抗原受体(CAR),使T细胞能够靶向癌细胞,再通过把T细胞输回到患者体内,治疗癌症。Cellectis公司的通用型CAR-T疗法,不需要依据患者进行相应修饰,而是直接将来源于非患者(non-patient) 供体的T细胞进行工程化,可以以工业级的标准提前制备,用于大量的患者群体,真正做到了通用化。

原文出处:Cellectis' 3rd TALEN?-based Gene-Edited Allogeneic CAR T-Cell Product Candidate Entering Clinical Development

来源:生物谷

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