尼达尼布新临床研究SENSCIS结果发布于《新英格兰医学杂志》

美通社 来源:美通社
  • 重要的III期临床试验SENSCIS®试验的结果于今日在《新英格兰杂志》发表,并在美国达拉斯举办的2019年美国胸科学会年会上公布
  • 间质性肺疾病(ILD)是系统性硬化病(SSc)(也称硬皮病)患者死亡的关键驱动因素,由于缺乏获批的治疗选择,治疗需求远远没有得到满足[1][2]
  • FDA授予尼达尼布治疗系统性硬化病相关间质性肺疾病(SSc-ILD)注册申请优先审评资格

德国殷格翰2019年5月21日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰今日宣布,SENSCIS®临床试验达到其主要终点:降低系统性硬化病相关间质性肺疾病(SSc-ILD)患者的用力肺活量(FVC[a])年下降率。结果显示,与安慰剂相比,尼达尼布可减缓系统性硬化病相关间质性肺疾病( SSc-ILD )患者的肺功能减退。接受尼达尼布治疗的患者中,肺功能下降率降低了44%(根据52周期间评估的 FVC测得)[1]。这些新数据现今发表在《新英格兰杂志》中,并在美国达拉斯召开的2019美国胸科学会(ATS)年会上向医学界展示。

SENSCIS®研究是在系统性硬化病相关间质性肺疾病(SSc-ILD)患者中开展的最大的随机对照试验之一。(目前尚无针对系统性硬化病相关间质性肺疾病的药物获批)[1][3][4]研究结果还显示,尼达尼布的安全性和耐受性特征与在特发性肺纤维化(IPF)患者中观察到的结果相似[1],最常见的不良事件是腹泻。尼达尼布已在全球70多个国家(含中国)和地区获批用于治疗特发性肺纤维化( IPF)。这些研究结果构成了勃林格殷格翰于2019年第一季度向美国食品药品管理局(FDA)和 欧洲药品管理局(EMA)所提交的尼达尼布用于治疗系统性硬化病相关间质性肺疾病(SSc-ILD )注册申请的基础。最近,FDA授予尼达尼布用于治疗 SSc-ILD 的注册申请优先审评。递交这些注册申请是公司持续致力于改善肺纤维化患者生存的努力的一部分,尤其是针对那些需求远远未能得到满足的罕见病患者。

系统性硬化病,也称硬皮病,是一种影响结缔组织且无法治愈的罕见的自身免疫性疾病。[3][4][1]它可引起皮肤和主要器官(如心脏、肺、消化道和肾脏)的瘢痕形成(纤维化),并有可能危及生命。[2][3]约25%的硬皮病患者在确诊后3年内出现显著的肺部受累。[2]

SSc影响肺部时可引起间质性肺疾病(ILD),称为系统性硬化病相关间质性肺疾病(SSc-ILD)。[2][3]它是硬皮病(SSc)患者死亡的关键驱动因素,约占死亡人数的三分之一。[3][4]

SENSCIS®是一项 III 期、双盲、随机、安慰剂对照试验,纳入了32个国家和地区的576例患者(含中国患者)。其主要终点是52周期间用力肺活量( FVC)(毫升/年)的年下降率。[1] 52周试验结束时,尼达尼布治疗组患者校正后的 FVC 年下降率(毫升/年)为-52.4,安慰剂组为-93.3(绝对差异为41.0 mL/年[95% CI 2.9, 79.0];p =0.04)。这相当于减缓了肺功能下降44%[1],与IPF中 III 期  试验INPULSIS®的结果相似。[12] FVC 是肺功能既定的测量指标,随着肺间质性疾病( ILD) 的进展,肺功能逐渐呈现不可逆地恶化。[1]

“由于目前尚无获批的疗法,SENSCIS试验结果为硬皮病相关肺间质性疾病( SSc-ILD)患者及其医师提供了利好消息,”来自苏黎世大学医院的风湿病学教授兼该试验的牵头研究者Oliver Distler教授解释道,“肺功能下降44%表明疾病进展显著减缓,尼达尼布对患有尼达尼布对于患有这种致命却罕见疾病的患者,会产生非常大的获益。”

“我们很高兴能与大家分享重要的SENSCIS 试验的积极结果,该试验与特发性肺纤维化(IPF)数据库非常一致,它构成了2019年2月和3月勃林格殷格翰向FDA和EMA递交的尼达尼布新适应症注册申请的基础,” 勃林格殷格翰呼吸领域医学副主管Susanne Stowasser博士表示,“肺纤维化疾病(包括 SSc-ILD)持续对人们的生活产生着毁灭性的影响,我们的重点仍然是提供有效的治疗方法,改善那些需求远未得到满足的疾病领域中患者的生活。”

SENSCIS® 试验

SENSCIS® 研究是在 SSc-ILD 患者中进行的最大的随机对照试验,纳入了美国、加拿大、中国、日本、德国、法国和英国等32个国家和地区的576例患者(含中国患者)。其主要终点是以52周期间评估的 FVC(毫升/年)测量的肺功能年下降率。[1]试验还收集了其他疾病临床表现的数据,关键次要终点确定为皮肤厚度(通过改良 Rodnan皮肤评分(mRSS)较基线的绝对变化测量)和健康相关生活质量(通过第52周圣乔治呼吸问卷(SGRQ)总评分测量)。[1]入选标准包括确诊 SSc伴7年内首次非雷诺症状发作,通过高分辨率计算机断层扫描证实的ILD显示纤维化累及至少10%的肺,FVC预测值≥40%,肺一氧化碳弥散量(DLco)预测值30-89%。[a][1]患者随机接受尼达尼布150mg 每日两次或安慰剂。允许接受麦考酚酯或甲氨蝶呤稳定治疗和/或使用泼尼松达10 mg/d的患者参加研究。[1]

尼达尼布

尼达尼布已在全球70多个国家(含中国)和地区获批用于治疗特发性肺纤维化(IPF)患者,IPF是一种严重的肺部疾病,表现为肺功能下降。全球已有超过70 000例IPF患者接受了尼达尼布治疗。

系统性硬化病的更多背景 

系统性硬化病是一种罕见疾病,欧洲每100,000人中估计有15-24人患有该疾病。[10]由于硬皮病影响结缔组织,症状可能出现在身体的任何区域,包括皮肤、肌肉、血管和内脏,使其难以诊断。[2][3][11]该疾病累及的女性患者是男性患者的四倍,通常在年轻时发病(25-55岁)。[11]

参考文献

[1] Distler O, et al. Nintedanib for Systemic Sclerosis-Associated Interstitial Lung Disease. N Eng J Med. Published 20 May, 2019. NEJM.org. DOI: 10.1056/NEJMoa1903076

[2] Solomon JJ, et al. European Respiratory Update: Scleroderma lung disease. Eur. Respir. Rev. 2013; 22: 127, 6–19.

[3] Denton CP, Khanna D. Systemic sclerosis. www.thelancet.com Published 13 April, 2017 http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(17)30933-9. Last accessed March 2019.

[4] Cottin V, et al. Interstitial lung disease associated with systemic sclerosis (SSc-ILD). Respir. Res. 2019;20(1):13.

[5] Kowal-Bielecka O, et al. Update of EULAR recommendations for the treatment of systemic sclerosis. Ann Rheum Dis. 2017;76(8):1327–39.

[6] McNearney TA, et al. Pulmonary involvement in systemic sclerosis: associations with genetic, serologic, sociodemographic, and behavioural factors. Arthritis Rheum. 2007;57(2):318–326.

[7] Tyndall AJ, et al. Causes and risk factors for death in systemic sclerosis: a study from the EULAR Scleroderma Trials and Research (EUSTAR) database. Ann Rheum Dis. 2010;69(10):1809–15.

[8] Steen VD, et al. Changes in causes of death in systemic sclerosis, 1972-2002. Ann Rheum Dis. 2007;66(7):940–4.

[9] Ley B, et al. Clinical course and prediction of survival in idiopathic pulmonary fibrosis. Am J Respir Crit Care Med. 2011;183:431–440.

10 Mayes MD. Scleroderma epidemiology. Rheum Dis Clin North Am. 2003;29(2):239–54.

11 Scleroderma Foundation. What is scleroderma? Available at: http://www.scleroderma.org/site/PageNavigator/patients_whatis.html#.V%20hgSaPlViko. Last accessed March 2019.

[12] OFEV® Summary of Product Characteristics-October 2018. Boehringer Ingelheim International GmbH.

[a] FVC is Forced Vital Capacity, an established measure of lung function.

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