基因工程免疫细胞疗法的三大里程碑和五大特征


9月2日,2017年(第34届)全国医药工业信息年会在成都盛大召开。本届大会由中国医药工业信息中心主办,全国政协副秘书长、农工党中央专职副主席何维结合近期备受关注的CAR-T疗法,为与会者带来了主题报告:基因工程免疫细胞疗法——第三代药物干预的革命里程碑。

何维首先介绍了药物干预的历史进程。药物干预概念来源于卫生学,指通过药物预防或治疗,干预疾病的进程。1763年,埃德蒙·斯通(Edward Stone)从柳树皮中提取阿司匹林,其后,越来越多的药物被人们发现、生产,并应用于疾病的预防和治疗。何维介绍道:“在药物干预历史进程中,被称为里程碑的事件有3个,而基因工程免疫细胞疗法正是其中之一。”

第一个里程碑出现在1899年,首个化学合成药物-阿司匹林由德国拜耳公司上市;第二个里程碑出现在1982年,世界上第一个基因工程生物药物-重组人胰岛素由美国礼来公司上市;第三个里程碑是2017年8月30日,美国FDA批准诺华突破性CAR-T疗法-Kymriah(Tisagenlecleucel-T)用于治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病(ALL),成为世界首个获批的CAR-T疗法和美国FDA批准的第一个基因治疗药物。

人体T细胞作为免疫系统的重要组成部分,具有多种生物学功能,包括直接杀伤靶细胞,辅助或抑制B细胞产生抗体,记忆特异性抗原等,参与抵御病原体感染、肿瘤形成的过程。但对于恶性肿瘤患者来说,T细胞并不能很好地发挥作用,一是因为肿瘤细胞会抑制T细胞功能;二是T细胞难以特异性识别肿瘤细胞;三是化放疗会削弱肿瘤患者T细胞的功能。

随着人类对T细胞研究的深入,人工改造T细胞使之特异性攻击肿瘤细胞成为可能,CAR-T疗法正是在这样的背景下兴起的。

CAR-T是通过基因工程技术,人工改造肿瘤患者的T细胞,在体外大量培养后生成肿瘤特异性CAR-T细胞,再将其回输入患者体内用以攻击肿瘤细胞。根据治疗流程,CAR-T细胞免疫治疗包括两大核心环节:一是用于制备CAR-T细胞的基因修饰载体的生产,即生产CAR慢病毒载体;二是CAR-T细胞的制备和应用,包括采集患者的免疫细胞、体外细胞培养、转染、扩增和回输等制备和治疗。

何维还总结了基因工程免疫细胞疗法的5个主要特征:1.细胞工程为细胞治疗的输注与效应基础;2.基因工程为效应细胞的赋能础;3.抗体工程为效应细胞的靶向基础;4.系统生物学和合成生物学为细胞治疗提供的技术学科支撑;5.肿瘤学、肿瘤免疫学为细胞治疗提供的科学学科支撑。

何维认为,基因工程免疫细胞疗法的相关研究非常活跃,除肿瘤以外,人们还在探索该技术在感染、老年痴呆等疾病领域的应用。该技术成熟以后,将会对现有的医学模式、干预模式、监管制度、产业形态和人类的健康水平产生深远的影响。

(原标题:何维:基因工程免疫细胞疗法对现有医学模式影响深远)
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